修剪基因让人绝望遗传病将被改写
SMA基因疗法药物开发的两家公司
另外一个小公司叫Avexis，它利用AAV的方法，像DMD一样，把正常的基因运送到全身各处。这个方法很难，因为神经系统不像肌肉，可以进行肌肉注射，大脑治疗也很难，需要AAV像定向导弹一样往大脑里走。他们得到初步的临床实验结果，发现效果非常好，持续非常久。
2018年业内一个大消息，制药业巨头诺华花了87亿美金收购了这家公司。大的制药公司觉得一个新的药物出现了，基因治疗的药物确实是有可能的。
跟大家说了这些病，我们课题组的努力在眼科疾病。其实美国和欧洲的研究比我们领先，我们是有点落后的,毕竟刚开始。
最新的一个基因治疗的眼科药物（AAV方法）在美国上市了。因为视网膜慢慢的突变，会发生眼科疾病。三年前我们与中国科技大学的薛天教授合作，想开发一个新的基因编辑修复突变的方法，能不能用基因编辑的方法真正的修复基因。这个基因编辑很多人用，但是还没有人做到把体内细胞的突变修复。
我们想做原始创新，要做一个别人没做到的方法。下面这幅图右边是我自己回国后的第一位博士生程田林博士，已经毕业三四年了。他想设计一些基于基因编辑的突变修复方法，他设计出的这个方法比较复杂，这个文章很快就要发表了。我们的想法是能不能装一个定向导弹把它定点修复呢？我们就用这个方法，在薛天老师的实验里，打到失明小鼠的视网膜里面去。这是一个携带视网膜基因突变的模型小鼠（见下图），基因突变以后蛋白质就消失了，视网膜就失明了。用原位的精确修复的方法，可以看到A变成C，原来中止的蛋白质的就读通了。这个方法就把蛋白质基因突变修复了一下，把蛋白质救回来。救回来之后小鼠能够恢复光明吗？这是我们不知道的。
怎样完美的修复基因突变？
我们给视网膜做了一个反射试验，正常的视网膜照一下强光，瞳孔会收缩，失明的就不会收缩。我们修复过以后，瞳孔开始产生了光反应的状况，说明基因修复好以后，蛋白质开始工作，让眼睛开始慢慢感光了，也发现视网膜定位的功能也慢慢修复了。经历两年多的时间，小老鼠恢复了光明。我们修复失明的过程虽然不是很完美，但是让它慢慢恢复了光明，这是第一步，走出了从0到1的第一步。
基因治疗的明天
上图是我们现在所有的进展，非常令人振奋。我刚才说的这些病，听上去都是绝症，但很多基因药物都已经上市了。血友病在进行第二期临床试验，地中海贫血在临床实验，帕金森也在第二期临床试验。我们看到最近三到五年之内，有大批的基因治疗的药物即将上市，我们也希望有更多基因治疗的药物在中国有更多的临床实验，惠及到中国的病人。
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好新闻没人评论怎么行，我来说几句
另外一个小公司叫Avexis，它利用AAV的方法，像DMD一样，把正常的基因运送到全身各处。这个方法很难，因为神经系统不像肌肉，可以进行肌肉注射，大脑治疗也很难，需要AAV像定向导弹一样往大脑里走。他们得到初步的临床实验结果，发现效果非常好，持续非常久。
2018年业内一个大消息，制药业巨头诺华花了87亿美金收购了这家公司。大的制药公司觉得一个新的药物出现了，基因治疗的药物确实是有可能的。
跟大家说了这些病，我们课题组的努力在眼科疾病。其实美国和欧洲的研究比我们领先，我们是有点落后的,毕竟刚开始。
最新的一个基因治疗的眼科药物（AAV方法）在美国上市了。因为视网膜慢慢的突变，会发生眼科疾病。三年前我们与中国科技大学的薛天教授合作，想开发一个新的基因编辑修复突变的方法，能不能用基因编辑的方法真正的修复基因。这个基因编辑很多人用，但是还没有人做到把体内细胞的突变修复。
我们想做原始创新，要做一个别人没做到的方法。下面这幅图右边是我自己回国后的第一位博士生程田林博士，已经毕业三四年了。他想设计一些基于基因编辑的突变修复方法，他设计出的这个方法比较复杂，这个文章很快就要发表了。我们的想法是能不能装一个定向导弹把它定点修复呢？我们就用这个方法，在薛天老师的实验里，打到失明小鼠的视网膜里面去。这是一个携带视网膜基因突变的模型小鼠（见下图），基因突变以后蛋白质就消失了，视网膜就失明了。用原位的精确修复的方法，可以看到A变成C，原来中止的蛋白质的就读通了。这个方法就把蛋白质基因突变修复了一下，把蛋白质救回来。救回来之后小鼠能够恢复光明吗？这是我们不知道的。
怎样完美的修复基因突变？
我们给视网膜做了一个反射试验，正常的视网膜照一下强光，瞳孔会收缩，失明的就不会收缩。我们修复过以后，瞳孔开始产生了光反应的状况，说明基因修复好以后，蛋白质开始工作，让眼睛开始慢慢感光了，也发现视网膜定位的功能也慢慢修复了。经历两年多的时间，小老鼠恢复了光明。我们修复失明的过程虽然不是很完美，但是让它慢慢恢复了光明，这是第一步，走出了从0到1的第一步。
基因治疗的明天
上图是我们现在所有的进展，非常令人振奋。我刚才说的这些病，听上去都是绝症，但很多基因药物都已经上市了。血友病在进行第二期临床试验，地中海贫血在临床实验，帕金森也在第二期临床试验。我们看到最近三到五年之内，有大批的基因治疗的药物即将上市，我们也希望有更多基因治疗的药物在中国有更多的临床实验，惠及到中国的病人。
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