修剪基因让人绝望遗传病将被改写
基因治疗大幅改善DMD患者身体状况
基因治疗的效果-杜氏肌营养不良症
在Facebook上可以找到，这是一个美国的参与了他们临床实验的小朋友。
左边第一个是治疗前，这个小朋友当时大概五六岁，他上台阶的时候非常困难，因为他浑身的肌肉已经开始病变。
第二个是他治疗1.5个月以后，荷载了正常的名义版本的DMD基因的AAV，被注射到他全身的肌肉，帮助他恢复功能。治疗1.5个月以后，是不是好多了？我们都觉得很奇怪，到人身上能这么快起效吗？因为他是给了一个基因，从DNA变成RNA变成蛋白质，还要填到肌肉组织里去。
图三是他三个月的时候，在美国的一个棒球场。他爸爸带他看棒球，他浑身是汗，因为他爬了很多台阶了，可以看到他很流利的爬台阶。
图四是四个月的时候，他居然可以下水游泳了，他可以协动全身的肌肉在水里游泳。最后可以看到，在六个月的时候他在丛林里奔跑，面对如此复杂的环境，他像正常小朋友一样在奔跑。
这是用了Samulski和肖啸教授的AAV-miniDMD方法进行的第一例成功的基因治疗。Bamboo公司在2016年被美国最大的制药公司以6.45亿美元收购，然后开展更大规模的临床实验。
这是第一个成功的例子，后来还有一个更令人振奋的例子。DMD是全身的肌肉疾病，肌肉治疗相对容易一些，真正难的是大脑疾病。
面对更难治疗的大脑疾病，科学家该怎么办？
大脑疾病是神经出了问题，全身的神经，从大脑到每一个内脏器官和肢体都有。神经大脑疾病能不能用基因治疗的方法治疗？这两年出了非常好的消息。有一种神经系统疾病叫做脊髓性肌肉萎缩（SMA），它是因为神经细胞的基因突变，导致神经末梢慢慢萎缩，所以就像浑身瘫痪一样。
这个药物已经研发成功，而且已经上市，这种疾病也是用基因的方法治疗。SMA的发病率是一万分之一，算是罕见病，但是在中国，得病人群很多。这个疾病没有任何有效的治疗方法，因为是基因得了病。现在有这样的方法，可以将得病基因修复，把这个病治好。
第一个有效的方法是Biogen研究出来的，Biogen是美国最大的生物技术公司。下面这个图，人的全身都是神经，这都是神经末梢。怎么治呢？他们知道是什么基因坏掉了，他们用一个反义核苷酸的方法把坏掉的基因沉默掉，就是把坏掉的基因关掉，没有改变这个基因。
但是令人振奋的是这种方法很有效，可以治好这个绝症。2016年这个疗法获得了FDA批准。这个药物需要打到脊髓里面，顺着人的脑脊液到神经系统来工作。FDA批准意味着它在安全性和有效性上都得到了权威认证。这是一个非常有效的沉默基因的方法，并没有修复基因。
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图三是他三个月的时候，在美国的一个棒球场。他爸爸带他看棒球，他浑身是汗，因为他爬了很多台阶了，可以看到他很流利的爬台阶。
图四是四个月的时候，他居然可以下水游泳了，他可以协动全身的肌肉在水里游泳。最后可以看到，在六个月的时候他在丛林里奔跑，面对如此复杂的环境，他像正常小朋友一样在奔跑。
这是用了Samulski和肖啸教授的AAV-miniDMD方法进行的第一例成功的基因治疗。Bamboo公司在2016年被美国最大的制药公司以6.45亿美元收购，然后开展更大规模的临床实验。
这是第一个成功的例子，后来还有一个更令人振奋的例子。DMD是全身的肌肉疾病，肌肉治疗相对容易一些，真正难的是大脑疾病。
面对更难治疗的大脑疾病，科学家该怎么办？
大脑疾病是神经出了问题，全身的神经，从大脑到每一个内脏器官和肢体都有。神经大脑疾病能不能用基因治疗的方法治疗？这两年出了非常好的消息。有一种神经系统疾病叫做脊髓性肌肉萎缩（SMA），它是因为神经细胞的基因突变，导致神经末梢慢慢萎缩，所以就像浑身瘫痪一样。
这个药物已经研发成功，而且已经上市，这种疾病也是用基因的方法治疗。SMA的发病率是一万分之一，算是罕见病，但是在中国，得病人群很多。这个疾病没有任何有效的治疗方法，因为是基因得了病。现在有这样的方法，可以将得病基因修复，把这个病治好。
第一个有效的方法是Biogen研究出来的，Biogen是美国最大的生物技术公司。下面这个图，人的全身都是神经，这都是神经末梢。怎么治呢？他们知道是什么基因坏掉了，他们用一个反义核苷酸的方法把坏掉的基因沉默掉，就是把坏掉的基因关掉，没有改变这个基因。
但是令人振奋的是这种方法很有效，可以治好这个绝症。2016年这个疗法获得了FDA批准。这个药物需要打到脊髓里面，顺着人的脑脊液到神经系统来工作。FDA批准意味着它在安全性和有效性上都得到了权威认证。这是一个非常有效的沉默基因的方法，并没有修复基因。
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