86萬美元、7天 壹條被基因編輯的6歲生命
2025年3月24日，壹名6歲女童在上海交通大學醫學院附屬新華醫院接受了壹項基因編輯療法的IIT（研究者發起的臨床研究）。該女童患有Snijders Blok–Campeau綜合征，壹種由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病。這種病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不直接危及生命。
據《科學》報道，該女童的父母通過患者交流群聯系到了上海交通大學醫學院松江研究院仇子龍團隊，該團隊在基因編輯和神經系統疾病領域較為知名。在與研究團隊接觸後，女童家屬決定嘗試壹種針對CHD3基因突變的個體化基因編輯治療。該療法需要將病毒注入受試者脊柱底部的液體中。
據《科學》報道，女童家屬籌集了這項臨床試驗的部分資金，約86萬美元（約582萬元人民幣）。接受治療的3天後，女童開始發燒，隨後又出現腎髒嚴重受損的症狀。接受治療後壹周內，女童死亡。涉事的上海交通大學醫學院附屬新華醫院隨後內部評估認為，女童死亡與此次基因編輯治療有關，死因為血栓性微血管病。不過，這壹死亡事件未被公開披露，也未出現在相關臨床試驗登記信息更新中。
2026年2月18日，仇子龍團隊聯合復旦大學程田林團隊、上海交通大學醫學院附屬新華醫院李斐團隊在《自然》（Nature）發表了題為In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的論文，介紹了壹種鹼基編輯器TeABE在小鼠模型中的研究結果。論文顯示，研究人員利用該技術糾正小鼠CHD3基因突變，並改善了部分行為異常。不過，該論文並未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療，也未披露相關患者死亡事件。
據《科學》報道，該論文發表後，女童家屬向上海交通大學醫學院提交了投訴，要求進行調查並撤回上述論文；2025年9月，上海有關部門對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元（約2.4萬元人民幣），理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關數據庫中將該試驗注冊為商業資助的研究項目。
上海交大醫學院就仇某某發表醫學論文及臨床研究報道發布情況說明
7月26日，上海交通大學醫學院發布情況說明：
針對近日網絡上關於我院研究人員仇某某發表的相關醫學研究論文，以及附屬新華醫院開展的壹例臨床研究的相關報道，醫學院高度重視，已成立專項工作組，對事件進行全面調查。
醫學院歷來重視科研誠信和科研規范，堅決反對違背科研倫理違規開展醫學科學研究。
醫學院將根據調查情況嚴肅處理，感謝社會各界的關心與監督。
仇子龍是誰？
仇子龍是國內自閉症研究領域頗受關注的科學家。他本科就讀於上海交通大學，在中科院上海生物化學與細胞生物學研究所取得博士學位，又到加州大學聖迭戈分校做博士後。2009年回國後，他長期在中科院神經科學研究所任研究員，2023年轉任上海交通大學醫學院松江研究院資深研究員。
他是國家傑出青年科學基金獲得者，2016年的轉基因猴研究還入選了“中國科學拾大進展”。
他也頻繁面向公眾談論基因和自閉症。早在2015年成都的壹場科幻論壇上，他就向公眾談過MECP2基因與自閉症治療；2019年，他的壹場演講題目直接叫《基因治療：在自閉症迷霧中探到壹縷微光》。
他並不回避談論倫理，2018年賀建奎事件後，他是聯名譴責的百余位中國科學家之壹。當時他對媒體說，那個項目“完全無視生物醫學倫理原則，在未證明安全的情況下對人體做實驗”。
女孩與全球首例腦部鹼基編輯人體試驗
2025年3月23日，6歲的女孩小美（化名）跟隨父母住進了上海交通大學醫學院附屬新華醫院的兒科病房。
次日，她即將接受壹項前所未有的治療：通過向腦脊液注入攜帶鹼基編輯器的病毒載體，修復她腦細胞中的CHD3基因突變。
如果成功，她可能成為世界上第壹個接受腦部鹼基編輯治療的人。
兩年前，小美的父母發現，4歲的小美在語言，書寫和畫畫等方面，都比同齡的孩子慢，還出現壹些指向自閉症的行為特征。在隨後的檢查中，小美被確診了壹種極其罕見的神經發育疾病——Snijders Blok-Campeau綜合征。
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