Science连发2篇重磅调查 揭中国科研黑幕
周四（7月23日），国际顶级学术期刊《科学》（Science）联合学术监督网站“撤稿观察”（Retraction Watch）接连发布两篇重磅调查，揭开了一起中国6岁女童被隐瞒基因编辑治疗致死事件。
报道发布后，迅速震惊全球科研届。多位审查过此案的外国基因治疗专家和生物伦理学家质疑，中国医生是否在治疗前充分告知女童父母该疗法存在的风险。
2025年3月24日，在上海交通大学医学院附属新华医院，中国医生和科学家试图帮助一位因基因突变导致大脑发育异常的6岁女孩。他们将数万亿个病毒注入她的脑脊液中，这些病毒携带指令，组装一种“碱基编辑器”的定制基因修复系统，以修复她脑细胞中的缺陷基因。
联合调查称，化名“小美”的女孩是全球已知首个接受针对脑部基因编辑治疗的人，也是这项只有一个患者的临床试验的对象。
医院从女童家属处收取了86万美元（折合约582万元人民币），作为该疗法研发的部分资金。
报道说，“小美”最早的病情不太可能致命，但可能导致终身残疾和严重的健康问题。因此，她的父母求助于上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。该团队向他们展示了研发的这种碱基编辑器在小鼠和猴子大脑中有效的证据。在医生告诉父母风险不大后，他们决定值得试一试。
在接受注射治疗后，小美随后出现发烧以及肾脏损伤的迹象。在接受治疗一周后，她不幸去世。
根据医院报告，死亡结论是，最可能的是患者对用于递送基因编辑载体的病毒产生了免疫反应。
图为2016年12月20日，一名女童在母亲和祖母陪同下前往北京一家医院就诊。（GREG BAKER/AFP via Getty Images）
6岁女童在不知情下成个首个临床试验对象
在小美去世近一年后，研发她疗法的仇子龙团队于2026年2月在英国《自然》（Nature）期刊上发表了一篇论文，提供了该疗法在小鼠和猴子身上有效的证据。尽管论文草稿中提到了小美的家族基因，并承认了小美的父母对研究的资助，但这些细节在最终发表的论文中都被删除了。
小美的父母在论文发表前就要求研究团队撤回论文，并在论文发表后致信《自然》杂志表达抗议，信中提及了他们对这项试验的经济支持以及女儿的去世。
该杂志回复称，这些伦理问题“超出了我们数据完整性的管辖范围”，此事应由从事该研究的中国大学处理。
《自然》杂志的一位编辑告诉《科学》调查人员，在论文审稿过程中，该杂志并不知晓小美的死讯或相关问题，例如医院因监管不力而受到的处罚。
现在，小美的父母现在希望追究当事人的责任。
“我们当时并没有意识到其中许多安排有多么不寻常和危险。”他们告诉《科学》期刊调查人员说。
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
这条新闻还没有人评论喔，等着您的高见呢
报道发布后，迅速震惊全球科研届。多位审查过此案的外国基因治疗专家和生物伦理学家质疑，中国医生是否在治疗前充分告知女童父母该疗法存在的风险。
2025年3月24日，在上海交通大学医学院附属新华医院，中国医生和科学家试图帮助一位因基因突变导致大脑发育异常的6岁女孩。他们将数万亿个病毒注入她的脑脊液中，这些病毒携带指令，组装一种“碱基编辑器”的定制基因修复系统，以修复她脑细胞中的缺陷基因。
联合调查称，化名“小美”的女孩是全球已知首个接受针对脑部基因编辑治疗的人，也是这项只有一个患者的临床试验的对象。
医院从女童家属处收取了86万美元（折合约582万元人民币），作为该疗法研发的部分资金。
报道说，“小美”最早的病情不太可能致命，但可能导致终身残疾和严重的健康问题。因此，她的父母求助于上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队。该团队向他们展示了研发的这种碱基编辑器在小鼠和猴子大脑中有效的证据。在医生告诉父母风险不大后，他们决定值得试一试。
在接受注射治疗后，小美随后出现发烧以及肾脏损伤的迹象。在接受治疗一周后，她不幸去世。
根据医院报告，死亡结论是，最可能的是患者对用于递送基因编辑载体的病毒产生了免疫反应。
图为2016年12月20日，一名女童在母亲和祖母陪同下前往北京一家医院就诊。（GREG BAKER/AFP via Getty Images）
6岁女童在不知情下成个首个临床试验对象
在小美去世近一年后，研发她疗法的仇子龙团队于2026年2月在英国《自然》（Nature）期刊上发表了一篇论文，提供了该疗法在小鼠和猴子身上有效的证据。尽管论文草稿中提到了小美的家族基因，并承认了小美的父母对研究的资助，但这些细节在最终发表的论文中都被删除了。
小美的父母在论文发表前就要求研究团队撤回论文，并在论文发表后致信《自然》杂志表达抗议，信中提及了他们对这项试验的经济支持以及女儿的去世。
该杂志回复称，这些伦理问题“超出了我们数据完整性的管辖范围”，此事应由从事该研究的中国大学处理。
《自然》杂志的一位编辑告诉《科学》调查人员，在论文审稿过程中，该杂志并不知晓小美的死讯或相关问题，例如医院因监管不力而受到的处罚。
现在，小美的父母现在希望追究当事人的责任。
“我们当时并没有意识到其中许多安排有多么不寻常和危险。”他们告诉《科学》期刊调查人员说。
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
| 分享: |
| 注： | 在此页阅读全文 |
| 延伸阅读 |
 Science:近3年,垃圾论文激增,92%来自中国 |
哈佛华裔博后一篇Science找到真爱 |
| Science：关于新冠病毒的绝望未来 (1条评论) |
哈佛发了一篇Science关于新冠未来 |
| 两篇Science：赶紧回家吃益生菌? |
推荐: