沒有患者願意買單,中國最貴藥物降價140萬元
曾以279萬元/針刷新中國最高藥價記錄的基因治療藥物，陷入了賣不出去的窘境。
這款藥物叫波哌達可基注射液，由信念醫藥研發，2025年4月獲批上市，用於治療血友病，由武田中國負責在中國進行商業化。
6月13日—14日，在天津市友愛罕見病關愛服務中心主辦的2026年天津血友病國際交流與發展大會上，經濟觀察報從信念醫藥了解到，目前在國內還沒有患者付費使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗入組用藥。
6月18日，信念醫藥商務管理副總裁謝祖全告訴經濟觀察報，今年6月初，他們已經降價，目前患者自付價格降到了139萬元及以下，在壹些省市，疊加惠民保報銷後，患者自付在100萬元左右。降價後已有多位患者向公司咨詢用藥事宜，數月內有望開出首方。
波哌達可基注射液主打壹次給藥、多年功能性治愈，患者不必再每年打針幾拾、上百次。作為壹次性治療，它也遇到了與CAR-T等天價抗癌藥相似的商業化難題。
受訪患者普遍表示出對基因治療藥物的猶豫。首要的因素是價格太高；同時，他們還想看到更長期的療效和安全性數據。
北大清華生命科學聯合中心創始主任饒毅等多位與會人士認為，從長期看，將血友病基因療法納入醫保，有利於降低罕見病患者的經濟負擔，長期看也能節省醫保支出。
有人也主張探索高值罕見病藥物多元支付，並通過分期付款、按療效付費等方式緩解支付壓力。中國的基因治療產品價格約為國外競品的3%—5%，也有人認為，可以吸引海外患者使用中國基因治療藥物，用國際支付來反哺國內患者。
價格和療效
謝祖全說，波哌達可基注射液獲批數月後，信念醫藥已做好了商業化的准備。2026年壹季度，他們綜合考慮，決定把價格降到最低。當時已有個別患者想要用藥，他們讓這些患者再等壹下，“不能讓患者用藥幾個月後就降價了”。
長期關注基因治療的孫魯慶感到，基因療法對大部分人來說還是太貴。他是山東齊魯罕見病血友組織協作聯盟理事長，也是壹名血友病患者。像絕大多數患者壹樣，孫魯慶使用的是凝血因子。2025年，他的治療總費用大約37萬元，經醫保報銷和慈善援助後，自費6萬多元。
血友病是壹種隱性遺傳性疾病，由於基因突變，患者體內缺乏凝血因子，關節、肌肉等部位會頻繁地自發性出血，嚴重時疼痛可能超過分娩，反復出血很可能導致關節殘疾。通過靜脈注射直接補充凝血因子，成為最成熟普遍的療法。但患者每年要打針幾拾、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化，扎針時會“咯吱”作響。
“血友病患者很多都是貧困戶，幾萬元的支出都是很大負擔，凝血因子他們都經常是忍不了的時候再去打。”孫魯慶說，目前壹大半病友要靠家庭支撐。有工作的病友會開個小門市，或者去電子元件廠等地方打工。
在2026年天津血友病國際交流與發展大會上，北京病痛挑戰基金會發布了壹份《血友病創新療法支付方案及全球策略》（下稱《報告》）。《報告》顯示，89.9%的患者願意選擇基因治療，但他們對基因治療的支付意願中位數約5萬—8萬元。92.9%的患者最大的顧慮都是費用過高，其次是醫保無法覆蓋。
據《報告》，80%的血友病家庭年收入低於8萬元。在46%的血友病家庭中，治療支出達總收入的40%以上，已構成災難性支出。
浙江血友俱樂部會長劉書暢願意用藥，但也為花費猶豫。他們調研發現，如果患者是18—20歲的孩子，父母的心態可能是“賣房也要用”；但如果患者已經超過35歲、靠自己生活，往往舍不得給自己花錢治，不知道自己以後能不能把這筆錢賺回來。
除了花費，患者最大的顧慮就在於療效、安全性和長期不確定風險。
最早參與波哌達可基注射液臨床研究（IIT）的10例患者，已用藥4—5年。在上述會議上，中國醫學科學院血液病醫院主任醫師薛峰展示了這批患者的長期隨訪數據，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高於10%。輸注6個月後至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念醫藥亦在公眾號披露，在IIT中所有受試者均未出現≥3級的不良反應，無嚴重不良事件，無抑制物產生。
根據《血友病治療中國指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高於40%不屬於血友病，5%—40%屬於輕型血友病，1%—5%屬於中間型，低於1%屬於重型。
孫魯慶和參與該藥物的臨床試驗病友交流後，認為效果並沒有很理想，因為他們用藥之初，凝血因子水平會大幅上升，壹年半載之後就會下降。他們有些擔心，“既然下降，那以後是不是還是會出血？”他也了解到，目前已經用藥的患者基本沒有出血。
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好新聞沒人評論怎麼行，我來說幾句
這款藥物叫波哌達可基注射液，由信念醫藥研發，2025年4月獲批上市，用於治療血友病，由武田中國負責在中國進行商業化。
6月13日—14日，在天津市友愛罕見病關愛服務中心主辦的2026年天津血友病國際交流與發展大會上，經濟觀察報從信念醫藥了解到，目前在國內還沒有患者付費使用過血友病基因治療藥物，患者都是通過臨床試驗入組用藥。
6月18日，信念醫藥商務管理副總裁謝祖全告訴經濟觀察報，今年6月初，他們已經降價，目前患者自付價格降到了139萬元及以下，在壹些省市，疊加惠民保報銷後，患者自付在100萬元左右。降價後已有多位患者向公司咨詢用藥事宜，數月內有望開出首方。
波哌達可基注射液主打壹次給藥、多年功能性治愈，患者不必再每年打針幾拾、上百次。作為壹次性治療，它也遇到了與CAR-T等天價抗癌藥相似的商業化難題。
受訪患者普遍表示出對基因治療藥物的猶豫。首要的因素是價格太高；同時，他們還想看到更長期的療效和安全性數據。
北大清華生命科學聯合中心創始主任饒毅等多位與會人士認為，從長期看，將血友病基因療法納入醫保，有利於降低罕見病患者的經濟負擔，長期看也能節省醫保支出。
有人也主張探索高值罕見病藥物多元支付，並通過分期付款、按療效付費等方式緩解支付壓力。中國的基因治療產品價格約為國外競品的3%—5%，也有人認為，可以吸引海外患者使用中國基因治療藥物，用國際支付來反哺國內患者。
價格和療效
謝祖全說，波哌達可基注射液獲批數月後，信念醫藥已做好了商業化的准備。2026年壹季度，他們綜合考慮，決定把價格降到最低。當時已有個別患者想要用藥，他們讓這些患者再等壹下，“不能讓患者用藥幾個月後就降價了”。
長期關注基因治療的孫魯慶感到，基因療法對大部分人來說還是太貴。他是山東齊魯罕見病血友組織協作聯盟理事長，也是壹名血友病患者。像絕大多數患者壹樣，孫魯慶使用的是凝血因子。2025年，他的治療總費用大約37萬元，經醫保報銷和慈善援助後，自費6萬多元。
血友病是壹種隱性遺傳性疾病，由於基因突變，患者體內缺乏凝血因子，關節、肌肉等部位會頻繁地自發性出血，嚴重時疼痛可能超過分娩，反復出血很可能導致關節殘疾。通過靜脈注射直接補充凝血因子，成為最成熟普遍的療法。但患者每年要打針幾拾、上百次，很多人手背已無處落針，甚至因針孔疤痕鈣化，扎針時會“咯吱”作響。
“血友病患者很多都是貧困戶，幾萬元的支出都是很大負擔，凝血因子他們都經常是忍不了的時候再去打。”孫魯慶說，目前壹大半病友要靠家庭支撐。有工作的病友會開個小門市，或者去電子元件廠等地方打工。
在2026年天津血友病國際交流與發展大會上，北京病痛挑戰基金會發布了壹份《血友病創新療法支付方案及全球策略》（下稱《報告》）。《報告》顯示，89.9%的患者願意選擇基因治療，但他們對基因治療的支付意願中位數約5萬—8萬元。92.9%的患者最大的顧慮都是費用過高，其次是醫保無法覆蓋。
據《報告》，80%的血友病家庭年收入低於8萬元。在46%的血友病家庭中，治療支出達總收入的40%以上，已構成災難性支出。
浙江血友俱樂部會長劉書暢願意用藥，但也為花費猶豫。他們調研發現，如果患者是18—20歲的孩子，父母的心態可能是“賣房也要用”；但如果患者已經超過35歲、靠自己生活，往往舍不得給自己花錢治，不知道自己以後能不能把這筆錢賺回來。
除了花費，患者最大的顧慮就在於療效、安全性和長期不確定風險。
最早參與波哌達可基注射液臨床研究（IIT）的10例患者，已用藥4—5年。在上述會議上，中國醫學科學院血液病醫院主任醫師薛峰展示了這批患者的長期隨訪數據，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高於10%。輸注6個月後至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念醫藥亦在公眾號披露，在IIT中所有受試者均未出現≥3級的不良反應，無嚴重不良事件，無抑制物產生。
根據《血友病治療中國指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高於40%不屬於血友病，5%—40%屬於輕型血友病，1%—5%屬於中間型，低於1%屬於重型。
孫魯慶和參與該藥物的臨床試驗病友交流後，認為效果並沒有很理想，因為他們用藥之初，凝血因子水平會大幅上升，壹年半載之後就會下降。他們有些擔心，“既然下降，那以後是不是還是會出血？”他也了解到，目前已經用藥的患者基本沒有出血。
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