科學家首次精確編輯人類胚胎基因
相反，研究人員成功修改了PCSK9和HBG兩個基因。在部分實驗中，他們在同壹個胚胎中同時修改了兩個基因。
但編輯仍不完美。有時鹼基編輯分子無法找到目標DNA，導致胚胎中部分細胞保留原始基因版本，部分細胞被修改。
這些胚胎成為基因混合體，即所謂的“鑲嵌”(mosaics)。如果胚胎發育成嬰兒，不同細胞擁有不同基因版本可能導致醫療問題。
盡管存在這些失敗，未參與該研究的俄勒岡健康與科學大學生育專家葆拉·阿馬托博士仍認為該方法“很有前景”。
不過她表示，待論文正式發表後，仔細審閱最終結果非常重要。
維克森林大學生物倫理學家安娜·伊爾蒂斯認為，要評估鹼基編輯胚胎的安全性，單純檢查染色體損傷是遠遠不夠的。
“有些潛在有害影響可能要到出生後才會顯現，”她警告說。
Nucleus Genomics首席臨床官、新研究合著者內森·特雷夫博士表示，能夠修復胚胎中致病突變的技術對接受體外受精的人來說可能是壹大福音，讓他們能夠植入原本會被丟棄的胚胎。
“要達到那個階段還有很多工作要做，但這項研究讓我們離目標更近了，”特雷夫說。
Nucleus Genomics將支持埃利研究的下壹階段。（聯邦政府不資助以研究為目的人類胚胎研究。）
即將進行的研究將尋找避免鑲嵌胚胎的方法。研究人員還將在包含約100個細胞的胚胎上測試鹼基編輯。生育診所通常會在這個階段冷凍和檢測胚胎。
成立於2021年的Nucleus Genomics可篩查IVF胚胎數千種遺傳疾病。該公司還會預測胚胎患心髒病、糖尿病等疾病的風險，並查看與身高、智力等特征相關的基因。
去年11月，該公司在紐約地鐵投放廣告，告訴通勤者“生出你最好的寶寶”，引發爭議。遺傳學家批評Nucleus Genomics對智商等特征的預測准確性較低。
批評者指責該公司在推廣壹種生物技術版的優生學——公司對此予以否認。
Nucleus Genomics傳播主管凱特琳·加拉赫在郵件中寫道：“我們將自己視為最終將此類技術引入臨床護理的自然途徑，這是壹個更廣泛的遺傳學平台——完整的‘遺傳優化’體系。”
未參與該研究的加州大學伯克利分校遺傳學家費奧多爾·烏爾諾夫表示，這些結果與此前在活細胞中進行鹼基編輯的研究壹致。
但他認為，將該方法用於胚胎的可能性具有新意，但也充滿風險。他主張，在常規IVF中篩查胚胎遺傳異常的做法更合理，而不是采用壹項仍有許多未知風險的新技術。
“我們是繼續做自1978年以來已經安全有效地做了1500萬次的事，還是去嘗試壹種我們永遠無法完全排除風險、且風險已然清晰的技術？”他問道。
烏爾諾夫推測，壹旦這項新技術完善，它將吸引那些不僅想解決遺傳疾病，還想通過胚胎改造來提升特征的人。
“他們真正做的是為‘嬰兒改進者’提供壹本越過倫理底線的教程，”烏爾諾夫在郵件中寫道。
不過，目前尚不確定是否真的有人能以這種方式改變嬰兒。因為許多人類特征受數百甚至數千個基因影響。
埃利指出，科學家在單個胚胎中試圖修改的基因越多，失敗風險就越高。
“我認為大概可以組合叁到肆個，也許伍個，但肯定存在極限，”他說。“這個極限在哪裡，還有待確定。”
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但編輯仍不完美。有時鹼基編輯分子無法找到目標DNA，導致胚胎中部分細胞保留原始基因版本，部分細胞被修改。
這些胚胎成為基因混合體，即所謂的“鑲嵌”(mosaics)。如果胚胎發育成嬰兒，不同細胞擁有不同基因版本可能導致醫療問題。
盡管存在這些失敗，未參與該研究的俄勒岡健康與科學大學生育專家葆拉·阿馬托博士仍認為該方法“很有前景”。
不過她表示，待論文正式發表後，仔細審閱最終結果非常重要。
維克森林大學生物倫理學家安娜·伊爾蒂斯認為，要評估鹼基編輯胚胎的安全性，單純檢查染色體損傷是遠遠不夠的。
“有些潛在有害影響可能要到出生後才會顯現，”她警告說。
Nucleus Genomics首席臨床官、新研究合著者內森·特雷夫博士表示，能夠修復胚胎中致病突變的技術對接受體外受精的人來說可能是壹大福音，讓他們能夠植入原本會被丟棄的胚胎。
“要達到那個階段還有很多工作要做，但這項研究讓我們離目標更近了，”特雷夫說。
Nucleus Genomics將支持埃利研究的下壹階段。（聯邦政府不資助以研究為目的人類胚胎研究。）
即將進行的研究將尋找避免鑲嵌胚胎的方法。研究人員還將在包含約100個細胞的胚胎上測試鹼基編輯。生育診所通常會在這個階段冷凍和檢測胚胎。
成立於2021年的Nucleus Genomics可篩查IVF胚胎數千種遺傳疾病。該公司還會預測胚胎患心髒病、糖尿病等疾病的風險，並查看與身高、智力等特征相關的基因。
去年11月，該公司在紐約地鐵投放廣告，告訴通勤者“生出你最好的寶寶”，引發爭議。遺傳學家批評Nucleus Genomics對智商等特征的預測准確性較低。
批評者指責該公司在推廣壹種生物技術版的優生學——公司對此予以否認。
Nucleus Genomics傳播主管凱特琳·加拉赫在郵件中寫道：“我們將自己視為最終將此類技術引入臨床護理的自然途徑，這是壹個更廣泛的遺傳學平台——完整的‘遺傳優化’體系。”
未參與該研究的加州大學伯克利分校遺傳學家費奧多爾·烏爾諾夫表示，這些結果與此前在活細胞中進行鹼基編輯的研究壹致。
但他認為，將該方法用於胚胎的可能性具有新意，但也充滿風險。他主張，在常規IVF中篩查胚胎遺傳異常的做法更合理，而不是采用壹項仍有許多未知風險的新技術。
“我們是繼續做自1978年以來已經安全有效地做了1500萬次的事，還是去嘗試壹種我們永遠無法完全排除風險、且風險已然清晰的技術？”他問道。
烏爾諾夫推測，壹旦這項新技術完善，它將吸引那些不僅想解決遺傳疾病，還想通過胚胎改造來提升特征的人。
“他們真正做的是為‘嬰兒改進者’提供壹本越過倫理底線的教程，”烏爾諾夫在郵件中寫道。
不過，目前尚不確定是否真的有人能以這種方式改變嬰兒。因為許多人類特征受數百甚至數千個基因影響。
埃利指出，科學家在單個胚胎中試圖修改的基因越多，失敗風險就越高。
“我認為大概可以組合叁到肆個，也許伍個，但肯定存在極限，”他說。“這個極限在哪裡，還有待確定。”
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