科學家首次精確編輯人類胚胎基因
編輯人類胚胎DNA的前景多年來壹直存有爭議。壹方面，該技術未來可能讓父母安全修復胚胎中導致疾病的突變；但另壹方面，它也可能被用於選擇理想特征，壹些倫理學家認為這種做法無異於優生學。領導這項研究的哥倫比亞大學遺傳學家迪特爾·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展開公眾討論。“作為科學家，我可以提…— 紐約時報中文網 (@nytchinese) June 5, 2026
哥倫比亞大學科學家以前所未有的精確度編輯了早期人類胚胎的DNA，這壹成果可能為培育具有特定特征的“定制嬰兒”打開大門。
這壹前景多年來壹直存有爭議。壹方面，該技術未來可能讓父母安全修復胚胎中導致疾病的突變；但另壹方面，它也可能被用於選擇理想特征，壹些倫理學家認為這種做法無異於優生學。
領導這項研究的哥倫比亞大學遺傳學家迪特爾·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展開公眾討論。“作為科學家，我可以提供討論所需的數據，但之後基本上就該停下來，讓其他人接手，”他說。
埃利及其同事使用壹種被稱為鹼基編輯的新技術對DNA序列中的單個遺傳字母進行精確替換，不會造成早期基因編輯技術CRISPR常有的那種損傷。
埃利警告稱，該研究仍有很多關於有害副作用的問題尚未解答。“我們並不是說這項技術明天就能用於臨床，”他說。
埃利及其同事已將研究論文發布在網上。該研究目前正在接受科學期刊的同行評審。
編輯人類胚胎DNA的可能性在CRISPR技術發明拾多年前就已成為嚴肅辯論的話題。
2012年，科學家發現可以制造定制分子來切除DNA中特定的片段。CRISPR迅速成為科學家的標准工具——壹種廉價、簡便的通過修改基因組來研究基因功能的方法。
多家醫療公司應運而生，試圖利用該技術治療遺傳性疾病。2023年，美國食品和藥物管理局批准了壹種基於CRISPR的療法，用於治療鐮狀細胞貧血。
但科學家們知道它並不完美。在某些細胞中，CRISPR分子無法找到目標DNA，有時還會切錯遺傳片段。
這些擔憂並未阻止中國科學家賀建奎在2018年使用CRISPR修改人類胚胎DNA。
賀建奎後來表示，他的目標是讓兒童獲得對HIV感染的遺傳抵抗力。但專家譴責他的工作過於魯莽，中國當局判處他叁年監禁。
賀建奎聲稱他的實驗誕生了叁個“健康、漂亮的嬰兒”，他在今年1月接受《紐約時報》采訪時如此表示。但這些兒童的狀況從未經過獨立評估。
2020年，埃利及其同事進行了壹項實驗，觀察CRISPR在人類胚胎中的表現。
他們從攜帶EYS基因突變（會導致遺傳性失明）的男性那裡獲得捐贈精子，用這些精子使健康卵子受精，產生具有壹個正常EYS拷貝和壹個缺陷拷貝的人類胚胎。研究人員使用CRISPR切除EYS的突變區域。
先前研究表明，胚胎可能會以健康版本為模板修復該基因。但只有部分胚胎成功，最終擁有兩個正常EYS拷貝。
但約壹半胚胎修復失敗。有些切除了大段DNA，有些則破壞了EYS基因所在的整個染色體。
“後果絕對是災難性的，”埃利說。
許多科學家和生物倫理學家認為，這些結果進壹步證明編輯人類胚胎風險極高，至少在目前不值得考慮。
但在2016年，哈佛大學遺傳學家劉如謙(David Liu)及其同事將CRISPR分子與其他化合物結合，創造了鹼基編輯技術。這是壹種新的基因編輯方法。它不再切除DNA片段，而是在其中壹條鏈上制造壹個微小的切口，然後引導細胞修復突變。
鹼基編輯已被證明往往優於早期的CRISPR方法。去年，在接受定制鹼基編輯分子治療後，壹名患有可能致命的遺傳疾病的嬰兒被治愈。
埃利決定在人類胚胎上嘗試這項技術。
在這項新實驗中，他和同事試圖修改兩個基因。壹個是PCSK9基因，其突變會導致血液中LDL（低密度脂蛋白）水平升高，從而增加心髒病風險。另壹個是HBG基因，負責胎兒期血紅蛋白的產生。
埃利及其同事將鹼基編輯器導入受精卵和父母捐贈的雙細胞期胚胎。研究人員沒有發現與CRISPR相關的大范圍損傷。
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哥倫比亞大學科學家以前所未有的精確度編輯了早期人類胚胎的DNA，這壹成果可能為培育具有特定特征的“定制嬰兒”打開大門。
這壹前景多年來壹直存有爭議。壹方面，該技術未來可能讓父母安全修復胚胎中導致疾病的突變；但另壹方面，它也可能被用於選擇理想特征，壹些倫理學家認為這種做法無異於優生學。
領導這項研究的哥倫比亞大學遺傳學家迪特爾·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展開公眾討論。“作為科學家，我可以提供討論所需的數據，但之後基本上就該停下來，讓其他人接手，”他說。
埃利及其同事使用壹種被稱為鹼基編輯的新技術對DNA序列中的單個遺傳字母進行精確替換，不會造成早期基因編輯技術CRISPR常有的那種損傷。
埃利警告稱，該研究仍有很多關於有害副作用的問題尚未解答。“我們並不是說這項技術明天就能用於臨床，”他說。
埃利及其同事已將研究論文發布在網上。該研究目前正在接受科學期刊的同行評審。
編輯人類胚胎DNA的可能性在CRISPR技術發明拾多年前就已成為嚴肅辯論的話題。
2012年，科學家發現可以制造定制分子來切除DNA中特定的片段。CRISPR迅速成為科學家的標准工具——壹種廉價、簡便的通過修改基因組來研究基因功能的方法。
多家醫療公司應運而生，試圖利用該技術治療遺傳性疾病。2023年，美國食品和藥物管理局批准了壹種基於CRISPR的療法，用於治療鐮狀細胞貧血。
但科學家們知道它並不完美。在某些細胞中，CRISPR分子無法找到目標DNA，有時還會切錯遺傳片段。
這些擔憂並未阻止中國科學家賀建奎在2018年使用CRISPR修改人類胚胎DNA。
賀建奎後來表示，他的目標是讓兒童獲得對HIV感染的遺傳抵抗力。但專家譴責他的工作過於魯莽，中國當局判處他叁年監禁。
賀建奎聲稱他的實驗誕生了叁個“健康、漂亮的嬰兒”，他在今年1月接受《紐約時報》采訪時如此表示。但這些兒童的狀況從未經過獨立評估。
2020年，埃利及其同事進行了壹項實驗，觀察CRISPR在人類胚胎中的表現。
他們從攜帶EYS基因突變（會導致遺傳性失明）的男性那裡獲得捐贈精子，用這些精子使健康卵子受精，產生具有壹個正常EYS拷貝和壹個缺陷拷貝的人類胚胎。研究人員使用CRISPR切除EYS的突變區域。
先前研究表明，胚胎可能會以健康版本為模板修復該基因。但只有部分胚胎成功，最終擁有兩個正常EYS拷貝。
但約壹半胚胎修復失敗。有些切除了大段DNA，有些則破壞了EYS基因所在的整個染色體。
“後果絕對是災難性的，”埃利說。
許多科學家和生物倫理學家認為，這些結果進壹步證明編輯人類胚胎風險極高，至少在目前不值得考慮。
但在2016年，哈佛大學遺傳學家劉如謙(David Liu)及其同事將CRISPR分子與其他化合物結合，創造了鹼基編輯技術。這是壹種新的基因編輯方法。它不再切除DNA片段，而是在其中壹條鏈上制造壹個微小的切口，然後引導細胞修復突變。
鹼基編輯已被證明往往優於早期的CRISPR方法。去年，在接受定制鹼基編輯分子治療後，壹名患有可能致命的遺傳疾病的嬰兒被治愈。
埃利決定在人類胚胎上嘗試這項技術。
在這項新實驗中，他和同事試圖修改兩個基因。壹個是PCSK9基因，其突變會導致血液中LDL（低密度脂蛋白）水平升高，從而增加心髒病風險。另壹個是HBG基因，負責胎兒期血紅蛋白的產生。
埃利及其同事將鹼基編輯器導入受精卵和父母捐贈的雙細胞期胚胎。研究人員沒有發現與CRISPR相關的大范圍損傷。
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