[深夜八卦] 中國最嚴細胞監管落地 富豪"不老藥"不能打了?
818號文件發布後，市場抱有很高的期望，認為很多正在研發中的細胞治療項目能夠受益於這壹政策，從而提前落地商業化。包括牛新樂在內的不少投資人把818號令作為投資細胞治療項目的重要利好考慮因素，計劃積極支持壹些潛力項目。
不過，業界漸漸發現，能轉化的項目其實沒之前想象的那麼多。
4月30日晚，國家衛健委正式發布了《生物醫學新技術臨床轉化應用審批工作規范（試行）》，第叁條說明了新技術的審批范圍：
據國家衛健委的政策解讀，該審批范圍主要有兩個考慮：
第壹，滿足患者需求，傳統藥物研發成本高、周期長，在罕見病領域市場機制失靈，臨床有些疾病缺乏有效治療手段，新技術或能提供治療新選擇；
第贰，與藥品管理體系錯位發展、功能互補，個性化程度高、難以形成標准化藥品的技術、以及針對罕見病，可通過技術路徑進行轉化應用。
醫院已經在鼓勵醫生利用818號令框架進行探索。呂萌說，他有些皮膚淋巴瘤的患者，這種病被列在衛健委第贰批罕見病目錄中，沒有廠商有經濟動力開發藥品，但只要有壹兩家醫院開展相應的技術轉化，就可以滿足全國需求。
陶禹所在醫院也已經向醫生們收集過壹批臨床轉化意向，討論哪些新的方法、靶點、治療途徑可以在818號令的框架下轉化。
“我個人覺得醫院很難大面積創收。收費不可能像上市藥物那麼高，量也不可能那麼大。我們這樣的醫院能做，其他醫院也能做。全國推廣也是難題。最後可能是只能吸納周邊城市的壹些病源。”陶禹說，“但我們還是希望轉化應用，服務更多患者。”
業界也存在壹些對審批范圍的擔憂。爭議焦點主要在“同類機制原理”的界定問題。
舉例來說，間充質幹細胞、CAR-T都已有獲批藥物，前者的臨床試驗登記數也有約百項——如果它們算作“機制原理”，那大量項目將無法臨床轉化，只能按照新藥去申請。
牛新樂相識多年的壹位幹細胞專家曾在北京武警總醫院開展小兒腦癱治療，被央視新聞等多次報道。這壹項目20多年前就已在開展，有5000多例海內外患者。但因為使用間充質幹細胞，這壹項目或將難以轉化。然而，如果去做藥，對醫生來說門檻又太高了。
牛新樂認為，如果按上述理解，這種有潛力解決重大未滿足臨床需求的項目，以及很多進展到臨床II、III期的項目，都將沒有資格轉化。“在臨床階段的，通常都是療效和商業化潛力大的產品，否則企業也不會費錢費時間去認真做藥。”他有些擔心，“剩下來能申請轉化的，會不會主要是國內外認可度低、臨床價值有限的非主流產品和技術？”
丁勝認為，這將是現實帶來的挑戰，也是需要平衡的選擇。監管政策的目標不應是推動行業朝這壹方向演變，監管部門也不會放行缺乏臨床價值的項目。
國家衛健委在政策解讀中表示，“同類機制原理”的界定標准因不同技術特點會有所不同，後續將研究分類另行制訂。
做藥與做技術
在818號令問世之初，業內就有很多聲音稱之為“雙軌制”，指同種技術既能按藥物去申報，也能按照技術進行轉化，兩種收費的路徑都已打通。不過，前文提到的參與立法的專家指出，雙軌制並非政策核心導向，而且能通過818號令轉化的范圍其實非常狹窄。
姚樹元注意到，有人在想是否能把原本該按藥品申報的東西標准降低，按新技術申報。“但這根本不是818號令的立法本意！”他認為需要先確定特定產品是走藥品還是要走新技術，再考慮新技術下如何保證質量、患者安全和普惠性。
“在818的路徑下，多數企業或醫院期待探索，有沒有壹些細胞項目能通過患者的使用產生收入、並覆蓋投入。那這樣的項目為何不按照藥物的路徑來開發呢？”丁勝說。
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好新聞沒人評論怎麼行，我來說幾句
不過，業界漸漸發現，能轉化的項目其實沒之前想象的那麼多。
4月30日晚，國家衛健委正式發布了《生物醫學新技術臨床轉化應用審批工作規范（試行）》，第叁條說明了新技術的審批范圍：
據國家衛健委的政策解讀，該審批范圍主要有兩個考慮：
第壹，滿足患者需求，傳統藥物研發成本高、周期長，在罕見病領域市場機制失靈，臨床有些疾病缺乏有效治療手段，新技術或能提供治療新選擇；
第贰，與藥品管理體系錯位發展、功能互補，個性化程度高、難以形成標准化藥品的技術、以及針對罕見病，可通過技術路徑進行轉化應用。
醫院已經在鼓勵醫生利用818號令框架進行探索。呂萌說，他有些皮膚淋巴瘤的患者，這種病被列在衛健委第贰批罕見病目錄中，沒有廠商有經濟動力開發藥品，但只要有壹兩家醫院開展相應的技術轉化，就可以滿足全國需求。
陶禹所在醫院也已經向醫生們收集過壹批臨床轉化意向，討論哪些新的方法、靶點、治療途徑可以在818號令的框架下轉化。
“我個人覺得醫院很難大面積創收。收費不可能像上市藥物那麼高，量也不可能那麼大。我們這樣的醫院能做，其他醫院也能做。全國推廣也是難題。最後可能是只能吸納周邊城市的壹些病源。”陶禹說，“但我們還是希望轉化應用，服務更多患者。”
業界也存在壹些對審批范圍的擔憂。爭議焦點主要在“同類機制原理”的界定問題。
舉例來說，間充質幹細胞、CAR-T都已有獲批藥物，前者的臨床試驗登記數也有約百項——如果它們算作“機制原理”，那大量項目將無法臨床轉化，只能按照新藥去申請。
牛新樂相識多年的壹位幹細胞專家曾在北京武警總醫院開展小兒腦癱治療，被央視新聞等多次報道。這壹項目20多年前就已在開展，有5000多例海內外患者。但因為使用間充質幹細胞，這壹項目或將難以轉化。然而，如果去做藥，對醫生來說門檻又太高了。
牛新樂認為，如果按上述理解，這種有潛力解決重大未滿足臨床需求的項目，以及很多進展到臨床II、III期的項目，都將沒有資格轉化。“在臨床階段的，通常都是療效和商業化潛力大的產品，否則企業也不會費錢費時間去認真做藥。”他有些擔心，“剩下來能申請轉化的，會不會主要是國內外認可度低、臨床價值有限的非主流產品和技術？”
丁勝認為，這將是現實帶來的挑戰，也是需要平衡的選擇。監管政策的目標不應是推動行業朝這壹方向演變，監管部門也不會放行缺乏臨床價值的項目。
國家衛健委在政策解讀中表示，“同類機制原理”的界定標准因不同技術特點會有所不同，後續將研究分類另行制訂。
做藥與做技術
在818號令問世之初，業內就有很多聲音稱之為“雙軌制”，指同種技術既能按藥物去申報，也能按照技術進行轉化，兩種收費的路徑都已打通。不過，前文提到的參與立法的專家指出，雙軌制並非政策核心導向，而且能通過818號令轉化的范圍其實非常狹窄。
姚樹元注意到，有人在想是否能把原本該按藥品申報的東西標准降低，按新技術申報。“但這根本不是818號令的立法本意！”他認為需要先確定特定產品是走藥品還是要走新技術，再考慮新技術下如何保證質量、患者安全和普惠性。
“在818的路徑下，多數企業或醫院期待探索，有沒有壹些細胞項目能通過患者的使用產生收入、並覆蓋投入。那這樣的項目為何不按照藥物的路徑來開發呢？”丁勝說。
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