[深夜八卦] 中国最严细胞监管落地 富豪"不老药"不能打了?
818号文件发布后，市场抱有很高的期望，认为很多正在研发中的细胞治疗项目能够受益于这一政策，从而提前落地商业化。包括牛新乐在内的不少投资人把818号令作为投资细胞治疗项目的重要利好考虑因素，计划积极支持一些潜力项目。
不过，业界渐渐发现，能转化的项目其实没之前想象的那么多。
4月30日晚，国家卫健委正式发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，第三条说明了新技术的审批范围：
据国家卫健委的政策解读，该审批范围主要有两个考虑：
第一，满足患者需求，传统药物研发成本高、周期长，在罕见病领域市场机制失灵，临床有些疾病缺乏有效治疗手段，新技术或能提供治疗新选择；
第二，与药品管理体系错位发展、功能互补，个性化程度高、难以形成标准化药品的技术、以及针对罕见病，可通过技术路径进行转化应用。
医院已经在鼓励医生利用818号令框架进行探索。吕萌说，他有些皮肤淋巴瘤的患者，这种病被列在卫健委第二批罕见病目录中，没有厂商有经济动力开发药品，但只要有一两家医院开展相应的技术转化，就可以满足全国需求。
陶禹所在医院也已经向医生们收集过一批临床转化意向，讨论哪些新的方法、靶点、治疗途径可以在818号令的框架下转化。
“我个人觉得医院很难大面积创收。收费不可能像上市药物那么高，量也不可能那么大。我们这样的医院能做，其他医院也能做。全国推广也是难题。最后可能是只能吸纳周边城市的一些病源。”陶禹说，“但我们还是希望转化应用，服务更多患者。”
业界也存在一些对审批范围的担忧。争议焦点主要在“同类机制原理”的界定问题。
举例来说，间充质干细胞、CAR-T都已有获批药物，前者的临床试验登记数也有约百项——如果它们算作“机制原理”，那大量项目将无法临床转化，只能按照新药去申请。
牛新乐相识多年的一位干细胞专家曾在北京武警总医院开展小儿脑瘫治疗，被央视新闻等多次报道。这一项目20多年前就已在开展，有5000多例海内外患者。但因为使用间充质干细胞，这一项目或将难以转化。然而，如果去做药，对医生来说门槛又太高了。
牛新乐认为，如果按上述理解，这种有潜力解决重大未满足临床需求的项目，以及很多进展到临床II、III期的项目，都将没有资格转化。“在临床阶段的，通常都是疗效和商业化潜力大的产品，否则企业也不会费钱费时间去认真做药。”他有些担心，“剩下来能申请转化的，会不会主要是国内外认可度低、临床价值有限的非主流产品和技术？”
丁胜认为，这将是现实带来的挑战，也是需要平衡的选择。监管政策的目标不应是推动行业朝这一方向演变，监管部门也不会放行缺乏临床价值的项目。
国家卫健委在政策解读中表示，“同类机制原理”的界定标准因不同技术特点会有所不同，后续将研究分类另行制订。
做药与做技术
在818号令问世之初，业内就有很多声音称之为“双轨制”，指同种技术既能按药物去申报，也能按照技术进行转化，两种收费的路径都已打通。不过，前文提到的参与立法的专家指出，双轨制并非政策核心导向，而且能通过818号令转化的范围其实非常狭窄。
姚树元注意到，有人在想是否能把原本该按药品申报的东西标准降低，按新技术申报。“但这根本不是818号令的立法本意！”他认为需要先确定特定产品是走药品还是要走新技术，再考虑新技术下如何保证质量、患者安全和普惠性。
“在818的路径下，多数企业或医院期待探索，有没有一些细胞项目能通过患者的使用产生收入、并覆盖投入。那这样的项目为何不按照药物的路径来开发呢？”丁胜说。
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还没人说话啊，我想来说几句
不过，业界渐渐发现，能转化的项目其实没之前想象的那么多。
4月30日晚，国家卫健委正式发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》，第三条说明了新技术的审批范围：
据国家卫健委的政策解读，该审批范围主要有两个考虑：
第一，满足患者需求，传统药物研发成本高、周期长，在罕见病领域市场机制失灵，临床有些疾病缺乏有效治疗手段，新技术或能提供治疗新选择；
第二，与药品管理体系错位发展、功能互补，个性化程度高、难以形成标准化药品的技术、以及针对罕见病，可通过技术路径进行转化应用。
医院已经在鼓励医生利用818号令框架进行探索。吕萌说，他有些皮肤淋巴瘤的患者，这种病被列在卫健委第二批罕见病目录中，没有厂商有经济动力开发药品，但只要有一两家医院开展相应的技术转化，就可以满足全国需求。
陶禹所在医院也已经向医生们收集过一批临床转化意向，讨论哪些新的方法、靶点、治疗途径可以在818号令的框架下转化。
“我个人觉得医院很难大面积创收。收费不可能像上市药物那么高，量也不可能那么大。我们这样的医院能做，其他医院也能做。全国推广也是难题。最后可能是只能吸纳周边城市的一些病源。”陶禹说，“但我们还是希望转化应用，服务更多患者。”
业界也存在一些对审批范围的担忧。争议焦点主要在“同类机制原理”的界定问题。
举例来说，间充质干细胞、CAR-T都已有获批药物，前者的临床试验登记数也有约百项——如果它们算作“机制原理”，那大量项目将无法临床转化，只能按照新药去申请。
牛新乐相识多年的一位干细胞专家曾在北京武警总医院开展小儿脑瘫治疗，被央视新闻等多次报道。这一项目20多年前就已在开展，有5000多例海内外患者。但因为使用间充质干细胞，这一项目或将难以转化。然而，如果去做药，对医生来说门槛又太高了。
牛新乐认为，如果按上述理解，这种有潜力解决重大未满足临床需求的项目，以及很多进展到临床II、III期的项目，都将没有资格转化。“在临床阶段的，通常都是疗效和商业化潜力大的产品，否则企业也不会费钱费时间去认真做药。”他有些担心，“剩下来能申请转化的，会不会主要是国内外认可度低、临床价值有限的非主流产品和技术？”
丁胜认为，这将是现实带来的挑战，也是需要平衡的选择。监管政策的目标不应是推动行业朝这一方向演变，监管部门也不会放行缺乏临床价值的项目。
国家卫健委在政策解读中表示，“同类机制原理”的界定标准因不同技术特点会有所不同，后续将研究分类另行制订。
做药与做技术
在818号令问世之初，业内就有很多声音称之为“双轨制”，指同种技术既能按药物去申报，也能按照技术进行转化，两种收费的路径都已打通。不过，前文提到的参与立法的专家指出，双轨制并非政策核心导向，而且能通过818号令转化的范围其实非常狭窄。
姚树元注意到，有人在想是否能把原本该按药品申报的东西标准降低，按新技术申报。“但这根本不是818号令的立法本意！”他认为需要先确定特定产品是走药品还是要走新技术，再考虑新技术下如何保证质量、患者安全和普惠性。
“在818的路径下，多数企业或医院期待探索，有没有一些细胞项目能通过患者的使用产生收入、并覆盖投入。那这样的项目为何不按照药物的路径来开发呢？”丁胜说。
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