中国进口法国肿瘤药因致癌撤市 上市撤市都是"救命"
曾填补诊疗空白
他泽司他曾获批的适应证，都是针对比较罕见的疾病，这类疾病群体很少，药物难以开发，新药对这些患者来说意义重大。
他泽司他2020年1月在美国上市时是一款孤儿药，第一个适应证是上皮样肉瘤，这也是全球首个针对上皮样肉瘤的新药。
上皮样肉瘤在美国、中国等国家都属于罕见病。根据国家卫健委2025年引发的诊疗指南，上皮样肉瘤的发病率占所有软组织肉瘤的不到1%。这意味着即便在中国，上皮样肉瘤可能只有几百、上千名患者。
前述指南指出，他泽司他对此类患者疗效有限，在一项62名患者的临床试验中，客观缓解率（ORR，通俗来说指患者接受某种治疗后有效的人数比例）为15%，但67%的患者病情没有继续恶化。
他泽司他的第二个适应证是滤泡性淋巴瘤（FL）。他泽司他在这一领域表现更好，其在美国的两项临床试验分别纳入了42例EZH2突变FL患者、53例EZH2野生型FL患者，客观缓解率分别为69%、34%。
易树华告诉经济观察报：“滤泡性淋巴瘤除了CD20单抗几乎没有别的获批新药了，小分子靶向新药比较少。他泽司他作为小分子靶向药，是比较有效的，在中国的开展的II期桥接研究取得较好疗效，与全球研究结果类似。”
这一患者群体数量也较少，他泽司他在国内获批的适应证是三线治疗EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。根据和黄医药2025年中报，中国每年新增约9000例滤泡性淋巴瘤新症，其中约三分之一最终需接受三线疗法，EZH2突变的频率约为25%。
上市撤市都是“救命”
基于临床需求，他泽司他一直在走监管“绿色通道”。
2020年在美国，他泽司他通过FDA的快速审评上市。2022年，他泽司他按照临床急需进口药品的标准，获批在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用。
2023年3月、2024年5月，他泽司他相继在澳门、香港获批。此后，他泽司他的上市申请被纳入中国国家药监局的优先审评程序，并于2025年3月获得附条件批准上市。
中国的附条件批准上市和FDA的快速审评制度相似，其制度设计都是允许企业用替代临床终点申报，从而加速审批，但药物在上市后还要继续进行临床试验，确认相关临床益处，才能正式审批；否则，药物可能被撤销。
“就像‘先上车、后补票’，是种临时许可。”复旦大学上海医学院副院长朱同玉说。他长期关注新药附条件上市制度的影响。
朱同玉告诉经济观察报，附条件上市的药品主要针对严重危及生命、无有效治疗手段的疾病，比如晚期肿瘤。对这些疾病，基于早期临床数据，如果能预测临床价值，可以提前批准上市。
然而，上市后他泽司他逐渐显露的致瘤性，逐渐反转了风险获益比的评估。“有些药物诱导肿瘤发生是非常缓慢的过程，需要长期观察才可能发现，不像恶心、呕吐等毒性反应出现得很快。”刘长年说。
3月9日，和黄医药表示已立即对该产品采取锁库措施，暂停全部销售和发货，并通知医疗机构停止处方、药房停止售卖；所有进行中的他泽司他的临床试验亦停止进行；建议现有患者应立即咨询主治医生，以讨论治疗选择。
“附条件上市是为了救命。提前批准这些药物上市，就是为了让患者尽早用上新药。撤市是附条件上市制度闭环运行的正常结果，也是为了救命，不是创新药行业的失败或危机。这恰恰说明监管严格、数据透明、风险可控，是对患者负责的表现。”朱同玉说。
几千万美元的沉没成本
摩熵医药数据显示，他泽司他在各省的挂网价是32260元/盒。1盒可服用1个月，年治疗费用约38.7万元。
多位受访者判断，由于药物昂贵、患者人数少，此次撤市直接影响的患者范围并不会太大。和黄医药也向经济观察报表示，该产品2025年销售额有限，使用患者基数较小。
据和黄医药2025年年报，2024年和2025年，他泽司他的销售额分别是90万美元和250万美元（累计折约2350万元人民币）。而2025年和黄医药的收入总额是5.485亿美元（约37.91亿元人民币），他泽司他的营收贡献度仅约0.45%。和黄医药亦表示，其撤市预计不会影响该公司的财务指引。
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还没人说话啊，我想来说几句
他泽司他曾获批的适应证，都是针对比较罕见的疾病，这类疾病群体很少，药物难以开发，新药对这些患者来说意义重大。
他泽司他2020年1月在美国上市时是一款孤儿药，第一个适应证是上皮样肉瘤，这也是全球首个针对上皮样肉瘤的新药。
上皮样肉瘤在美国、中国等国家都属于罕见病。根据国家卫健委2025年引发的诊疗指南，上皮样肉瘤的发病率占所有软组织肉瘤的不到1%。这意味着即便在中国，上皮样肉瘤可能只有几百、上千名患者。
前述指南指出，他泽司他对此类患者疗效有限，在一项62名患者的临床试验中，客观缓解率（ORR，通俗来说指患者接受某种治疗后有效的人数比例）为15%，但67%的患者病情没有继续恶化。
他泽司他的第二个适应证是滤泡性淋巴瘤（FL）。他泽司他在这一领域表现更好，其在美国的两项临床试验分别纳入了42例EZH2突变FL患者、53例EZH2野生型FL患者，客观缓解率分别为69%、34%。
易树华告诉经济观察报：“滤泡性淋巴瘤除了CD20单抗几乎没有别的获批新药了，小分子靶向新药比较少。他泽司他作为小分子靶向药，是比较有效的，在中国的开展的II期桥接研究取得较好疗效，与全球研究结果类似。”
这一患者群体数量也较少，他泽司他在国内获批的适应证是三线治疗EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。根据和黄医药2025年中报，中国每年新增约9000例滤泡性淋巴瘤新症，其中约三分之一最终需接受三线疗法，EZH2突变的频率约为25%。
上市撤市都是“救命”
基于临床需求，他泽司他一直在走监管“绿色通道”。
2020年在美国，他泽司他通过FDA的快速审评上市。2022年，他泽司他按照临床急需进口药品的标准，获批在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区使用。
2023年3月、2024年5月，他泽司他相继在澳门、香港获批。此后，他泽司他的上市申请被纳入中国国家药监局的优先审评程序，并于2025年3月获得附条件批准上市。
中国的附条件批准上市和FDA的快速审评制度相似，其制度设计都是允许企业用替代临床终点申报，从而加速审批，但药物在上市后还要继续进行临床试验，确认相关临床益处，才能正式审批；否则，药物可能被撤销。
“就像‘先上车、后补票’，是种临时许可。”复旦大学上海医学院副院长朱同玉说。他长期关注新药附条件上市制度的影响。
朱同玉告诉经济观察报，附条件上市的药品主要针对严重危及生命、无有效治疗手段的疾病，比如晚期肿瘤。对这些疾病，基于早期临床数据，如果能预测临床价值，可以提前批准上市。
然而，上市后他泽司他逐渐显露的致瘤性，逐渐反转了风险获益比的评估。“有些药物诱导肿瘤发生是非常缓慢的过程，需要长期观察才可能发现，不像恶心、呕吐等毒性反应出现得很快。”刘长年说。
3月9日，和黄医药表示已立即对该产品采取锁库措施，暂停全部销售和发货，并通知医疗机构停止处方、药房停止售卖；所有进行中的他泽司他的临床试验亦停止进行；建议现有患者应立即咨询主治医生，以讨论治疗选择。
“附条件上市是为了救命。提前批准这些药物上市，就是为了让患者尽早用上新药。撤市是附条件上市制度闭环运行的正常结果，也是为了救命，不是创新药行业的失败或危机。这恰恰说明监管严格、数据透明、风险可控，是对患者负责的表现。”朱同玉说。
几千万美元的沉没成本
摩熵医药数据显示，他泽司他在各省的挂网价是32260元/盒。1盒可服用1个月，年治疗费用约38.7万元。
多位受访者判断，由于药物昂贵、患者人数少，此次撤市直接影响的患者范围并不会太大。和黄医药也向经济观察报表示，该产品2025年销售额有限，使用患者基数较小。
据和黄医药2025年年报，2024年和2025年，他泽司他的销售额分别是90万美元和250万美元（累计折约2350万元人民币）。而2025年和黄医药的收入总额是5.485亿美元（约37.91亿元人民币），他泽司他的营收贡献度仅约0.45%。和黄医药亦表示，其撤市预计不会影响该公司的财务指引。
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