中国进口法国肿瘤药因致癌撤市 上市撤市都是"救命"
3月9日，一款全球首创的进口创新药被宣布撤市。
这款药名为氢溴酸他泽司他片（下称“他泽司他”），由法国药企益普生旗下公司研发，2021年和黄医药（00013.HK/HCM.NASDAQ）将其引入中国。2025年3月，他泽司他在中国获批附条件上市，用于治疗符合条件的淋巴瘤患者。
此次全球撤市的原因是，他泽司他可能引发继发性血液系统恶性肿瘤。
中国医学科学院血液病医院主任医师易树华是同靶点药物的研究者，他告诉经济观察报，他泽司他可能引发的继发性血液系统恶性肿瘤，目前更缺乏有效药物，更难治疗。
多位受访者指出，药物致瘤等风险需要通过长期观察随访才能发现，允许他泽司他附条件上市，也是为了让那些无药可用的重病患者，早日用上基本确定有疗效的新方案，但其中蕴含着一些有效性和安全性风险。
他泽司他曾填补多个临床空白。2020年，它在美国获批时，是全球首个针对上皮样肉瘤的药物；它也是首个适用于肿瘤EZH2基因突变的药物。
3月9日，经济观察报向和黄医药询问受影响的患者规模，和黄医药答复称：“具体患者参与人数及上市后使用规模以监管备案和公司公告信息为准。该产品2025年销售额有限，使用患者基数较小。”
在他泽司他被宣布撤市后，国家医保局亦公告，将其移出商保创新药目录。
继发的肿瘤更难治
根据益普生的公告，本次撤市基于正在进行的一项他泽司他联用其他药物的Ib/III期临床试验新数据，独立数据监测委员会（IDMC）建议，基于继发性血液恶性肿瘤的不良事件，该治疗方案的风险可能超过它带来的潜在益处。
易树华告诉经济观察报，继发的肿瘤风险是肿瘤治疗中比较棘手的问题：“这个肿瘤没治好，又得了另一个肿瘤。一波未平，一波又起。”
目前，益普生还没有具体披露新数据。易树华指出，此前的研究数据中已提及他泽司他引发继发性血液恶性肿瘤的可能性：
根据他泽司他美国版说明书，在接受他泽司他800mg、每日两次单药治疗的758名成人临床试验受试者中，1.7%的患者发生了骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病或B细胞急性淋巴细胞白血病。另有1名儿科患者发生了T细胞淋巴母细胞淋巴瘤。
“这次紧急撤市，也许是随着样本量扩大、随访时间延长，发生的概率上升了。但没有披露具体数据，我们不知道现在它的发生率到底多高、关联性到底多强。”易树华说，“另外，继发的骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病这两个肿瘤，更缺乏有效药物，治疗难度更大。”
龙磐投资合伙人刘长年主要投资肿瘤新药，他有在美国20余年的药物研发经验，曾担任天津市肿瘤研究所常务副所长。他认为，从药物研发角度讲，尽管出现诱导血液肿瘤的严重不良反应不排除是化合物本身的问题，但他泽司他的安全性问题对同属EZH2靶点的药物开发可能是个“坏消息”。
在中国大陆，与他泽司他同靶点的获批药物仅有恒瑞医药（600276.SH/01276.HK）自主研发的泽美妥司他片，在2025年8月附条件上市。此外，辉瑞、信诺维医药、海和药物也有同靶点药物正在开展III期或II期临床试验。
易树华表示，同靶点的药物不良反应类似，也会有类似的潜在风险，不过可能因为靶向的位点不一样，致瘤性的强弱也会有所差异。
他也指出，在前述临床试验中，他泽司他是联合另外两款药物一起使用的。“现在我们无法确知继发的肿瘤风险是因为他泽司他，还是因为药物组合的协同作用。但以后的同靶点药物开发，会对这种联合应用方式更谨慎。同靶点的其他药，我觉得还是可以继续开发。”
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