在死亡来临前,蔡磊想救100万人 ......
决定试药是小刘自己拿定的主意，“如果不试，就一点希望都没有。”
7针药物通过腰穿注入体内，之后还伴随着密集的评估检查。好在蔡磊和科学家团队覆盖了所有治疗开销，连请护工和打车费用也提供了补贴。
变化是微妙而确切的。每次做完肌电图，医生都会告诉小刘，临床数据显示向好。试药结束后几个月，她能短暂地站起来几秒钟。虽然下半身像不倒翁一样，依旧没有支撑点和平衡感，但疾病没有再继续。“它停住了。”
如今小刘能短暂站立。乔彦杰 摄
“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动研发”
见到小刘的那一年，蔡磊45岁，也是他被确诊渐冻症的第4年。
“你真的好幸运，连我都羡慕你。”小刘在天坛医院参与药物试验时，蔡磊去病房里探望她。尽管能让小刘病情停止发展的药对蔡磊并没有疗效，但他无疑是关键推动者。
2019年9月，蔡磊在北医三院神经内科主任樊东升的帮助下确诊了散发型渐冻症。他的分型病情初期进展缓慢，若能妥善休养，部分患者七八年内症状仍局限于四肢。
樊东升曾多次劝蔡磊别太拼命，但他并未听从。2019年11月，蔡磊开启了“人生的最后一场创业”。他奔走在投资者和科学家之间，组建科研团队、推动药物研发，每日工作超过14个小时，全年无休。
2022年初，药企“中美瑞康”的创始人李龙承博士通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便在“渐愈互助之家”的公众号后台留言，询问自己正在研究的药物是否能提供帮助。
消息发出3天后，他们就有了首次线上沟通。李龙承专攻“RNA激活”领域，他对渐冻症的研究，某种程度上可谓“无心插柳柳成荫”。
在开发一套独特的递送平台时，李龙承恰巧选用SOD1基因进行实验，并取得了显着效果。这一发现让他意识到，或许能研制针对SOD1基因突变所致渐冻症的药物。“我们的药物就像把一直不停‘尖叫’的致病基因关进消音舱。它虽然还在，却再无法对人产生影响。”
在第一次线上沟通时，蔡磊就主动提出来，自己拥有诸多资源可协助李龙承推进项目。“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动这款药物的研发。他觉得能救一个是一个。”李龙承回忆道。
线上交流后，蔡磊便决定迅速与李龙承团队展开临床前动物实验。通常，此类合作从商务沟通、谈判签约、实验动物预订到等待实验完成，需耗时一年左右。而在蔡磊的助力下，李龙承的动物实验仅用了90多天。
这缩短至四分之一的时间背后，是蔡磊提前两年开始的布局。2020年下半年，蔡磊开始合作搭建渐冻症小鼠基地。当时国内渐冻症小鼠极为稀缺，需从美国进口，耗时数月且成本高昂，一只25克的小鼠价格可达数千甚至上万元。
那时，凡是与医疗、制药、生物科技相关的机构与个人，蔡磊都积极拜访，其中包括动物实验基地负责人。在蔡磊的合作和支持下，基地开始大量培育可供实验的渐冻症小鼠，最多时曾同时储备约2000只，可随时投入当天用药实验。
这些渐冻症小鼠，蔡磊无偿提供给李龙承团队使用。在看到用药后小鼠状态普遍改善的实验数据后，2022年8月，蔡磊飞赴上海与李龙承会面，商讨后续开展研究者试验的相关事宜。那时的他，双臂肌肉已严重萎缩，双腿也逐渐发软，饮食、洗漱、如厕、穿衣、盖被均需他人协助。
2023年3月，李龙承团队针对SOD1基因突变渐冻症的“RAG-17”药物获得美国FDA孤儿药认定。这标志着药物试验即将步入临床阶段。
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
好新闻没人评论怎么行，我来说几句
7针药物通过腰穿注入体内，之后还伴随着密集的评估检查。好在蔡磊和科学家团队覆盖了所有治疗开销，连请护工和打车费用也提供了补贴。
变化是微妙而确切的。每次做完肌电图，医生都会告诉小刘，临床数据显示向好。试药结束后几个月，她能短暂地站起来几秒钟。虽然下半身像不倒翁一样，依旧没有支撑点和平衡感，但疾病没有再继续。“它停住了。”
如今小刘能短暂站立。乔彦杰 摄
“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动研发”
见到小刘的那一年，蔡磊45岁，也是他被确诊渐冻症的第4年。
“你真的好幸运，连我都羡慕你。”小刘在天坛医院参与药物试验时，蔡磊去病房里探望她。尽管能让小刘病情停止发展的药对蔡磊并没有疗效，但他无疑是关键推动者。
2019年9月，蔡磊在北医三院神经内科主任樊东升的帮助下确诊了散发型渐冻症。他的分型病情初期进展缓慢，若能妥善休养，部分患者七八年内症状仍局限于四肢。
樊东升曾多次劝蔡磊别太拼命，但他并未听从。2019年11月，蔡磊开启了“人生的最后一场创业”。他奔走在投资者和科学家之间，组建科研团队、推动药物研发，每日工作超过14个小时，全年无休。
2022年初，药企“中美瑞康”的创始人李龙承博士通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便在“渐愈互助之家”的公众号后台留言，询问自己正在研究的药物是否能提供帮助。
消息发出3天后，他们就有了首次线上沟通。李龙承专攻“RNA激活”领域，他对渐冻症的研究，某种程度上可谓“无心插柳柳成荫”。
在开发一套独特的递送平台时，李龙承恰巧选用SOD1基因进行实验，并取得了显着效果。这一发现让他意识到，或许能研制针对SOD1基因突变所致渐冻症的药物。“我们的药物就像把一直不停‘尖叫’的致病基因关进消音舱。它虽然还在，却再无法对人产生影响。”
在第一次线上沟通时，蔡磊就主动提出来，自己拥有诸多资源可协助李龙承推进项目。“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动这款药物的研发。他觉得能救一个是一个。”李龙承回忆道。
线上交流后，蔡磊便决定迅速与李龙承团队展开临床前动物实验。通常，此类合作从商务沟通、谈判签约、实验动物预订到等待实验完成，需耗时一年左右。而在蔡磊的助力下，李龙承的动物实验仅用了90多天。
这缩短至四分之一的时间背后，是蔡磊提前两年开始的布局。2020年下半年，蔡磊开始合作搭建渐冻症小鼠基地。当时国内渐冻症小鼠极为稀缺，需从美国进口，耗时数月且成本高昂，一只25克的小鼠价格可达数千甚至上万元。
那时，凡是与医疗、制药、生物科技相关的机构与个人，蔡磊都积极拜访，其中包括动物实验基地负责人。在蔡磊的合作和支持下，基地开始大量培育可供实验的渐冻症小鼠，最多时曾同时储备约2000只，可随时投入当天用药实验。
这些渐冻症小鼠，蔡磊无偿提供给李龙承团队使用。在看到用药后小鼠状态普遍改善的实验数据后，2022年8月，蔡磊飞赴上海与李龙承会面，商讨后续开展研究者试验的相关事宜。那时的他，双臂肌肉已严重萎缩，双腿也逐渐发软，饮食、洗漱、如厕、穿衣、盖被均需他人协助。
2023年3月，李龙承团队针对SOD1基因突变渐冻症的“RAG-17”药物获得美国FDA孤儿药认定。这标志着药物试验即将步入临床阶段。
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
| 分享: |
| 注： | 在此页阅读全文 |
| 延伸阅读 |
推荐: