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修剪基因让人绝望遗传病将被改写
修剪基因让人绝望遗传病将被改写修剪基因让人绝望遗传病将被改写
通过基因编辑治疗DMD小鼠实验第一次展示了基因治疗有可能在小老鼠身上成功
但是怎么对人用？小老鼠毕竟不是人，怎么把这个工具安全有效地转到人身体里面？这是非常难的课题。科学家努力了十几年，最近刚刚有了突破。
科学家用的就是这样一种病毒作为载体来帮忙，这个病毒还是大自然母亲的杰作。这个病毒叫AAV：腺相关病毒，是一种不会使人得病的病毒。这个病毒里面自己的基因都被科学家删掉了，只留下我们想留下的治病的基因，或者是基因编辑的工具等。所以现在可以用改装过的病毒载体开展基因治疗。
2015年发表了这样一篇研究文章：下图这个小朋友大概14岁，把他身上携带突变的细胞取出来，在体外做基因编辑的修复，然后把肌肉细胞变成多能细胞，之后再分化成正常的肌肉细胞。那么是不是可以把他修复好的肌肉细胞打到身体里面去？帮他行使正常的肌肉功能，这也是非常有前景的领域。
Gavriel Rosenfeld
但是这个工作还在进展当中，小朋友2015年已经14岁，今年已经18岁，已经成年了。他每一天的病情都在不断恶化，所以能不能有办法马上让他的病情得到扭转？我们现在可以用AAV基因载体的工具，先装载一个小版本的基因治疗他。
十年前还没有基因编辑，科学家想出另外一个方法，直接给病人一个迷你版本的DMD正常基因。这两位学院派的教授，是美国北卡罗来纳大学教堂山分校专门研究病毒的教授，一位叫Samulski，另一位肖啸教授是他的第一位博士生。师生两人原来只是研究怎么找到病毒的载体、研究病毒的生物学。后来他们发现病毒可以作为载体来治病，于是他们就用病毒做载体的方法，来看能不能治疗DMD。
他们2014年共同成立了Bamboo Therapeutics基因治疗公司，就用AAV作为载体来治疗DMD。2014年的时候,他们证明AAV病毒是能够安全有效给人用的，不会让人得病。但是怎么来把DMD基因运送进人体还有一个问题，它是人类最大的基因。这么大一个基因，病毒载体是有限的，它装不进去。怎么办呢，他们把DMD基因做成缩小版本，为了知道管不管用，他们摸索了十几年的时间，在小鼠身上，甚至在一个天生有DMD疾病的狗身上进行试验，把狗的DMD治好了。最值得振奋人心的是，经过十年的安全有效性的实验，他们终于有机会在人身上尝试。
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好新闻没人评论怎么行，我来说几句
但是怎么对人用？小老鼠毕竟不是人，怎么把这个工具安全有效地转到人身体里面？这是非常难的课题。科学家努力了十几年，最近刚刚有了突破。
科学家用的就是这样一种病毒作为载体来帮忙，这个病毒还是大自然母亲的杰作。这个病毒叫AAV：腺相关病毒，是一种不会使人得病的病毒。这个病毒里面自己的基因都被科学家删掉了，只留下我们想留下的治病的基因，或者是基因编辑的工具等。所以现在可以用改装过的病毒载体开展基因治疗。
2015年发表了这样一篇研究文章：下图这个小朋友大概14岁，把他身上携带突变的细胞取出来，在体外做基因编辑的修复，然后把肌肉细胞变成多能细胞，之后再分化成正常的肌肉细胞。那么是不是可以把他修复好的肌肉细胞打到身体里面去？帮他行使正常的肌肉功能，这也是非常有前景的领域。
Gavriel Rosenfeld
但是这个工作还在进展当中，小朋友2015年已经14岁，今年已经18岁，已经成年了。他每一天的病情都在不断恶化，所以能不能有办法马上让他的病情得到扭转？我们现在可以用AAV基因载体的工具，先装载一个小版本的基因治疗他。
十年前还没有基因编辑，科学家想出另外一个方法，直接给病人一个迷你版本的DMD正常基因。这两位学院派的教授，是美国北卡罗来纳大学教堂山分校专门研究病毒的教授，一位叫Samulski，另一位肖啸教授是他的第一位博士生。师生两人原来只是研究怎么找到病毒的载体、研究病毒的生物学。后来他们发现病毒可以作为载体来治病，于是他们就用病毒做载体的方法，来看能不能治疗DMD。
他们2014年共同成立了Bamboo Therapeutics基因治疗公司，就用AAV作为载体来治疗DMD。2014年的时候,他们证明AAV病毒是能够安全有效给人用的，不会让人得病。但是怎么来把DMD基因运送进人体还有一个问题，它是人类最大的基因。这么大一个基因，病毒载体是有限的，它装不进去。怎么办呢，他们把DMD基因做成缩小版本，为了知道管不管用，他们摸索了十几年的时间，在小鼠身上，甚至在一个天生有DMD疾病的狗身上进行试验，把狗的DMD治好了。最值得振奋人心的是，经过十年的安全有效性的实验，他们终于有机会在人身上尝试。
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