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中国女童基因编辑治疗后死亡,为何引发巨大争议?
中国女童基因编辑治疗后死亡,为何引发巨大争议?中国女童基因编辑治疗后死亡,为何引发巨大争议?
[Getty Images]
学术期刊《科学》（Science）和学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）上周四（7月23日）披露，中国一位6岁女童2025年在接受基因编辑实验治疗后死亡。
由于事件涉及多项争议，包括动物实验阶段已有严重安全警号但仍做人体试验、家属签署的同意书没列明致命风险、女童死后一直没公开、相关研究结果发表在另一期刊但没提及受试者死亡、研究资金由家属支付一事并未披露等，引起了大众讨论。
直至周日（7月26日），进行这项实验的上海交通大学医学院发声明表示，高度重视事件，已经成立专项工作组进行全面调查。
翌日，据中国媒体报道，上海市杨浦区卫生健康委员会已经介入跟进。
发生了什么？
2025年3月24日，中国一名6岁的女童在交大附属新华医院接受对CHD3基因突变的碱基编辑治疗后，一周内死亡。《科学》报道指她出现血栓性微血管病及严重免疫反应。
直至《科学》杂志公布这项消息前，新华医院和操作团队从未公开披露这起死亡事件。
《科学》杂志披露，该女童因智力发育迟缓，在幼儿园的学习进度落后于同龄人，送医做基因检测后，确诊Snijders Blok-Campeau综合症，她的CHD3基因有一个单碱基变异，其中一个原应为C的碱基变成了T。
交大脑科学研究中心的神经科学家仇子龙负责给女童的基因治疗，他是全球众多致力于将碱基编辑器应用于罕见病儿童个性化治疗的研究人员之一。女童父母相信研究团队及医院，因此决定接受这项实验性治疗，他们其后为这项疗法提供约86万美元资金。
根据《科学》杂志，治疗方式是通过向脊髓腔内注入大量病毒颗粒、期望病毒到达脑内神经元，并修复致病的单个碱基，希望恢复CHD3蛋白功能。
然而，注射后的数日内，女童出现发热、尿量减少、血小板骤降等症状，被转入ICU。注射后约一星期死亡。
医院将这起死亡案件判定为与治疗相关，主要病理机制被归为“血栓性微血管病/免疫性反应”，这是病毒载体或相关免疫刺激可能触发的严重炎症或血栓并发症。
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为何引发争议？
《科学》与“撤稿观察”的调查认为，这宗事件除了女童死亡本身外，更涉及多项科研伦理及监管争议。
1. 安全警号下仍进行人体试验
根据《科学》杂志取得的资料，研究团队在猴子身上进行相同疗法的测试时，部分动物已出现中度至重度肝损伤，亦有猴子出现肾损伤迹象。然而，这些毒理研究结果并未提交予医院伦理委员会审查。多名基因治疗专家认为，这些安全信号本应促使研究暂停、降低剂量或进一步验证，而非直接展开人体试验。
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