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86万美元、7天 一条被基因编辑的6岁生命
86万美元、7天 一条被基因编辑的6岁生命86万美元、7天 一条被基因编辑的6岁生命
2025年3月24日，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不直接危及生命。
据《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联系到了上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。
据《科学》报道，女童家属筹集了这项临床试验的部分资金，约86万美元（约582万元人民币）。接受治疗的3天后，女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的症状。接受治疗后一周内，女童死亡。涉事的上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。
2026年2月18日，仇子龙团队联合复旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表了题为In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种碱基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。论文显示，研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。不过，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。
据《科学》报道，该论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文；2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
上海交大医学院就仇某某发表医学论文及临床研究报道发布情况说明
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明：
针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。
医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究。
医学院将根据调查情况严肃处理，感谢社会各界的关心与监督。
仇子龙是谁？
仇子龙是国内自闭症研究领域颇受关注的科学家。他本科就读于上海交通大学，在中科院上海生物化学与细胞生物学研究所取得博士学位，又到加州大学圣迭戈分校做博士后。2009年回国后，他长期在中科院神经科学研究所任研究员，2023年转任上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。
他是国家杰出青年科学基金获得者，2016年的转基因猴研究还入选了“中国科学十大进展”。
他也频繁面向公众谈论基因和自闭症。早在2015年成都的一场科幻论坛上，他就向公众谈过MECP2基因与自闭症治疗；2019年，他的一场演讲题目直接叫《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》。
他并不回避谈论伦理，2018年贺建奎事件后，他是联名谴责的百余位中国科学家之一。当时他对媒体说，那个项目“完全无视生物医学伦理原则，在未证明安全的情况下对人体做实验”。
女孩与全球首例脑部碱基编辑人体试验
2025年3月23日，6岁的女孩小美（化名）跟随父母住进了上海交通大学医学院附属新华医院的儿科病房。
次日，她即将接受一项前所未有的治疗：通过向脑脊液注入携带碱基编辑器的病毒载体，修复她脑细胞中的CHD3基因突变。
如果成功，她可能成为世界上第一个接受脑部碱基编辑治疗的人。
两年前，小美的父母发现，4岁的小美在语言，书写和画画等方面，都比同龄的孩子慢，还出现一些指向自闭症的行为特征。在随后的检查中，小美被确诊了一种极其罕见的神经发育疾病——Snijders Blok-Campeau综合征。
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