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全球首個!壹針1800萬 打壹針管壹輩子
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Itvisma的核心優勢是“壹次性治療”，但它的代價也是巨大的——259萬美元。
壹款高達259萬美元的基因療法，本月在歐洲獲得了批准，用來對付壹種會導致患者終身殘疾，甚至早夭的罕見病。
7月2日，諾華宣布，旗下AAV基因療法Itvisma獲得歐盟委員會批准，用於治療2歲及以上的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。
早在2019年，這款藥物的另壹種給藥形式——Zolgensma就已獲得美國FDA批准，用於2歲以下患兒，售價約為210萬美元，刷新了當時全球的最貴藥物榜單。
隨著Itvisma接連在美國、日本、歐盟上市，這壹款基因療法徹底覆蓋到全年齡段的SMA患者。據了解，目前Itvisma上市申請也已獲得中國藥監局受理，並納入了優先審評通道。
“這款基因療法相當於‘錦上添花’，為部分SMA患者增添了治愈的可能。”浙江大學醫學院附屬第贰醫院醫學遺傳科/罕見病診治中心余昊教授告訴“醫學界”，“但考慮到其高昂的價格，若缺乏相應的保險支付機制予以支撐，臨床可及性並不樂觀。”
壹次治療，效果維持終身
SMA是壹種嬰幼兒常見的致死致殘性神經肌肉疾病，發病率約為1/6000至1/10000。
由於先天遺傳，患兒5號染色體上的SMN1基因缺失或發生了變異，從而導致運動神經元不可逆地退化變性，進而造成進行性、致殘性的肌無力，同時還常合並呼吸、消化及骨骼等多系統損傷。
2018年，SMA被納入了中國《第壹批罕見病目錄》。相關統計數據顯示，中國約有3萬名SMA患者，它位居兩歲以內嬰幼兒致死性遺傳病的首位。
而此次獲批的Itvisma，是全球首個針對2歲以上SMA患者的基因替代療法，其通過腺相關病毒（AAV）載體將健康的SMN1基因導入患者體內，使細胞持續產生功能性SMN蛋白。
也正因如此，余昊告訴“醫學界”，該療法僅需單次給藥即可實現長期療效，與需要反復給藥的諾西那生鈉和利司撲蘭相比具有顯著優勢。
據了解，Itvisma的獲批是基於關鍵性的III期臨床STEER研究，以及開放標簽IIIb期STRENGTH研究。
STEER研究顯示，在平均年齡接近6歲的126名患者中，Itvisma將功能運動表（HFMSE）評分提高了2.39分，而安慰劑組僅為0.51分，且療效至少持續了52周。
圖源：網絡
STRENGTH研究則進壹步發現，對於那些已經使用過其他療法，同時療效達到瓶頸期的患者，改用Itvisma後，HFMSE進壹步提高了1.05分。
余昊告訴“醫學界”，從臨床評價標准來看，HFMSE評分提高3分通常被視為具有顯著臨床意義的閾值。因此，1.05分的增幅並不代表運動功能發生了“質的飛躍”。
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壹款高達259萬美元的基因療法，本月在歐洲獲得了批准，用來對付壹種會導致患者終身殘疾，甚至早夭的罕見病。
7月2日，諾華宣布，旗下AAV基因療法Itvisma獲得歐盟委員會批准，用於治療2歲及以上的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者。
早在2019年，這款藥物的另壹種給藥形式——Zolgensma就已獲得美國FDA批准，用於2歲以下患兒，售價約為210萬美元，刷新了當時全球的最貴藥物榜單。
隨著Itvisma接連在美國、日本、歐盟上市，這壹款基因療法徹底覆蓋到全年齡段的SMA患者。據了解，目前Itvisma上市申請也已獲得中國藥監局受理，並納入了優先審評通道。
“這款基因療法相當於‘錦上添花’，為部分SMA患者增添了治愈的可能。”浙江大學醫學院附屬第贰醫院醫學遺傳科/罕見病診治中心余昊教授告訴“醫學界”，“但考慮到其高昂的價格，若缺乏相應的保險支付機制予以支撐，臨床可及性並不樂觀。”
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SMA是壹種嬰幼兒常見的致死致殘性神經肌肉疾病，發病率約為1/6000至1/10000。
由於先天遺傳，患兒5號染色體上的SMN1基因缺失或發生了變異，從而導致運動神經元不可逆地退化變性，進而造成進行性、致殘性的肌無力，同時還常合並呼吸、消化及骨骼等多系統損傷。
2018年，SMA被納入了中國《第壹批罕見病目錄》。相關統計數據顯示，中國約有3萬名SMA患者，它位居兩歲以內嬰幼兒致死性遺傳病的首位。
而此次獲批的Itvisma，是全球首個針對2歲以上SMA患者的基因替代療法，其通過腺相關病毒（AAV）載體將健康的SMN1基因導入患者體內，使細胞持續產生功能性SMN蛋白。
也正因如此，余昊告訴“醫學界”，該療法僅需單次給藥即可實現長期療效，與需要反復給藥的諾西那生鈉和利司撲蘭相比具有顯著優勢。
據了解，Itvisma的獲批是基於關鍵性的III期臨床STEER研究，以及開放標簽IIIb期STRENGTH研究。
STEER研究顯示，在平均年齡接近6歲的126名患者中，Itvisma將功能運動表（HFMSE）評分提高了2.39分，而安慰劑組僅為0.51分，且療效至少持續了52周。
圖源：網絡
STRENGTH研究則進壹步發現，對於那些已經使用過其他療法，同時療效達到瓶頸期的患者，改用Itvisma後，HFMSE進壹步提高了1.05分。
余昊告訴“醫學界”，從臨床評價標准來看，HFMSE評分提高3分通常被視為具有顯著臨床意義的閾值。因此，1.05分的增幅並不代表運動功能發生了“質的飛躍”。
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