[糖尿病] 告別胰島素:1型糖尿病治愈曙光初現
隨著幹細胞技術與基因編輯的突破， 科學家們正致力於通過移植功能性胰島細胞，幫助1型糖尿病患者擺脫終身注射胰島素及血糖監測的困擾。
第壹個預警信號是棉花糖的味道。
那是2016年3月15日，我正在為蹣跚學步的兒子更換床單，因為他的尿布已經濕透了。床鋪是濕的，但聞起來並沒有尿味。壹些此前被我忽略的細節開始浮現，我感到壹陣不安。
如果他能活到長壽，他將不得不經歷數萬次血糖監測儀與胰島素泵輸注管路的更換，在血糖過高或過低的危險狀態中度過超過50萬小時，並承擔高達數百萬美元的醫療費用。如果能徹底終結這種血糖過車般的痛苦，他的未來將被重．
“我可以睡個好覺，不用再更換傳感器，也不用再挨針了，”我兒子說，“那樣的生活會更好。”
在1型糖尿病患者群體中，有壹個流傳已久的笑話：治愈方法“永遠只剩5年”——而且這個狀態已經持續至少50年了。但現在，這個說法可能開始接近真相。
用於替代受損β細胞的首批療法正處於臨床後期階段，預計在未來幾年內結束試驗。科學家們正在開發創新方法，力求在不產生嚴重副作用的情況下，讓移植的細胞存活下來。盡管大規模應用到兒童身上仍面臨諸多障礙，但壹個後1型糖尿病時代的圖景已初見端倪。對於那些血糖波動劇烈或需要免疫抑制治療的人來說，通過幹細胞移植擺脫疾病指日可待。隨後， 健康的成年人和兒童也可能受益。
“細胞替代療法是我們的核心項目，因為我們相信為1型糖尿病患者提供功能性治愈已近在咫實，”Breakthrough T1D的首席科學官Sanjoy Dutta表示，這意味著疾病的症狀將被消除。
從死刑到慢性病。我兒子最明顯的症狀——尿液中散發的甜味——是該病的典型標志。“糖尿病”這個詞在希臘語中的本意就是“甜的滲流”。早在3500年前的古埃及，這種症狀就被記載了下來。
我們現在知道，1型糖尿病發生於免疫系統誤傷了胰腺內負責分泌胰島素的β細胞。這導致身體無法將葡萄糖送入組織，血糖在血液中堆積，腎髒為了排出多余糖分而超負荷運轉。與此同時，肌肉和脂肪組織卻處於饑餓狀態。由於缺乏能量，身體開始分解脂肪產生酮體，這種過程會消耗大量水分並使血液變酸。如果不加治療，患者會陷入昏迷甚至死亡。
解決問題的關鍵是胰島素。1921年，Frederick Banting和Charles Best從狗的胰腺細胞中分離出了胰島素。 科學技術將糖尿病從死刑轉變為慢性病，這壹成就讓Frederick Banting獲得了1923年的諾貝爾醫學獎。
如今，人們在確診後已能長期生存。科學家們開發了更快速起效的胰島素、自動化胰島素泵以及每分鍾監測壹次血糖的連續監測儀。然而，這些進步並未從根本上改變疾病的殘酷性。由於飲食、運動、壓力和青春期等因素的影響，患者時刻面臨著胰島素過量或不足的風險。Sanjoy Dutta告訴Live Science，這是壹種需要全天候超人式管理的疾病。長期的血糖波動可能導致腎衰竭、神經損傷甚至失明。
尋找替代細胞。自20世紀90年代以來，全球已有超過1000人接受過屍源性胰島細胞移植。但捐獻者的胰腺來源極其稀缺，且細胞質量參差不齊，效果並不理想。此外，受者必須終身服用免疫抑制劑，這使得這類移植主要僅限於需要腎移植等其他器官移植的患者。
要實現真正的治愈，必須能夠大規模、高質量地生產胰島細胞。我們正接近這壹目標：從零開始制造高質量的β細胞。
從胚胎到β細胞。近年來，科學家在引導多能胚模幹細胞分化為胰島細胞方面取得了驚人進展。科羅拉模大學安舒茨醫學分校的Lori Sussel表示，伍年前她甚至不敢預見現在的進展速度。
維克斯制藥正在進行後期研發。維克斯制藥在《新英格蘭醫學雜志》上報告稱，在接受其名為VX-880的胚胎幹細胞衍生產品治療的12名患者中，有10人在移植壹年後不再需要注射胰島素。雖然試驗過程中出現了死亡病例，但調查認為這與治療本身無關。維克斯制藥目前正在進行更大規模的臨床試驗，以驗證其在更多患者身上的安全性與有效性。
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好新聞沒人評論怎麼行，我來說幾句
第壹個預警信號是棉花糖的味道。
那是2016年3月15日，我正在為蹣跚學步的兒子更換床單，因為他的尿布已經濕透了。床鋪是濕的，但聞起來並沒有尿味。壹些此前被我忽略的細節開始浮現，我感到壹陣不安。
如果他能活到長壽，他將不得不經歷數萬次血糖監測儀與胰島素泵輸注管路的更換，在血糖過高或過低的危險狀態中度過超過50萬小時，並承擔高達數百萬美元的醫療費用。如果能徹底終結這種血糖過車般的痛苦，他的未來將被重．
“我可以睡個好覺，不用再更換傳感器，也不用再挨針了，”我兒子說，“那樣的生活會更好。”
在1型糖尿病患者群體中，有壹個流傳已久的笑話：治愈方法“永遠只剩5年”——而且這個狀態已經持續至少50年了。但現在，這個說法可能開始接近真相。
用於替代受損β細胞的首批療法正處於臨床後期階段，預計在未來幾年內結束試驗。科學家們正在開發創新方法，力求在不產生嚴重副作用的情況下，讓移植的細胞存活下來。盡管大規模應用到兒童身上仍面臨諸多障礙，但壹個後1型糖尿病時代的圖景已初見端倪。對於那些血糖波動劇烈或需要免疫抑制治療的人來說，通過幹細胞移植擺脫疾病指日可待。隨後， 健康的成年人和兒童也可能受益。
“細胞替代療法是我們的核心項目，因為我們相信為1型糖尿病患者提供功能性治愈已近在咫實，”Breakthrough T1D的首席科學官Sanjoy Dutta表示，這意味著疾病的症狀將被消除。
從死刑到慢性病。我兒子最明顯的症狀——尿液中散發的甜味——是該病的典型標志。“糖尿病”這個詞在希臘語中的本意就是“甜的滲流”。早在3500年前的古埃及，這種症狀就被記載了下來。
我們現在知道，1型糖尿病發生於免疫系統誤傷了胰腺內負責分泌胰島素的β細胞。這導致身體無法將葡萄糖送入組織，血糖在血液中堆積，腎髒為了排出多余糖分而超負荷運轉。與此同時，肌肉和脂肪組織卻處於饑餓狀態。由於缺乏能量，身體開始分解脂肪產生酮體，這種過程會消耗大量水分並使血液變酸。如果不加治療，患者會陷入昏迷甚至死亡。
解決問題的關鍵是胰島素。1921年，Frederick Banting和Charles Best從狗的胰腺細胞中分離出了胰島素。 科學技術將糖尿病從死刑轉變為慢性病，這壹成就讓Frederick Banting獲得了1923年的諾貝爾醫學獎。
如今，人們在確診後已能長期生存。科學家們開發了更快速起效的胰島素、自動化胰島素泵以及每分鍾監測壹次血糖的連續監測儀。然而，這些進步並未從根本上改變疾病的殘酷性。由於飲食、運動、壓力和青春期等因素的影響，患者時刻面臨著胰島素過量或不足的風險。Sanjoy Dutta告訴Live Science，這是壹種需要全天候超人式管理的疾病。長期的血糖波動可能導致腎衰竭、神經損傷甚至失明。
尋找替代細胞。自20世紀90年代以來，全球已有超過1000人接受過屍源性胰島細胞移植。但捐獻者的胰腺來源極其稀缺，且細胞質量參差不齊，效果並不理想。此外，受者必須終身服用免疫抑制劑，這使得這類移植主要僅限於需要腎移植等其他器官移植的患者。
要實現真正的治愈，必須能夠大規模、高質量地生產胰島細胞。我們正接近這壹目標：從零開始制造高質量的β細胞。
從胚胎到β細胞。近年來，科學家在引導多能胚模幹細胞分化為胰島細胞方面取得了驚人進展。科羅拉模大學安舒茨醫學分校的Lori Sussel表示，伍年前她甚至不敢預見現在的進展速度。
維克斯制藥正在進行後期研發。維克斯制藥在《新英格蘭醫學雜志》上報告稱，在接受其名為VX-880的胚胎幹細胞衍生產品治療的12名患者中，有10人在移植壹年後不再需要注射胰島素。雖然試驗過程中出現了死亡病例，但調查認為這與治療本身無關。維克斯制藥目前正在進行更大規模的臨床試驗，以驗證其在更多患者身上的安全性與有效性。
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