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一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
对于CAR-T疗法来说，T细胞的改造涉及基因编辑。刘明耀表示，基因编辑的异体CAR-T虽然解决了短期免疫排异的问题，但外源的CAR-T细胞在体内生存时间最多3—6个月，最终会因被排异而失效。“做到3—6个月不被排异，我们付出了八年努力，但伦理审查时还会因为用到了基因编辑技术，而被反复问及伦理风险。”刘明耀说。
前述学者指出，由于基因编辑药物很少，鉴别和评价方面的专家资源相对匮乏，监管部门通常面临审核力量不足的问题。如果申报的是领域内第一款药物，监管方面关注的细节会更多，企业申请被驳回的可能性也更大。
比如供应链，刘明耀一直头疼原材料更换的问题。许多企业同时有国内和国外的临床管线，在做国内申报时需要把某些原材料换成国产的。目前，监管部门对原材料的管控十分严格。
“对细胞药来说，部分原料用于培养和合成细胞之后就不存在了，并不像合成小分子药一样，原料都成为小分子药的一部分。但监管方会认为，既然某种蛋白质属于核心原料，如果要更换，即使这种蛋白最后不存在于细胞药物里，仍需要各种研究取证，证明更换原料后不会影响药效和安全性。这会影响研发速度。”刘明耀说。
在他看来，即使企业联合临床团队，做出了全球最领先、最有望把CAR-T疗法价格打下来的技术，推动产业化落地仍不容易。当前融资环境下，如果缺乏国外的对标产品，资方会“不敢投”。此外，基因与细胞治疗仍在国家发展改革委《市场准入负面清单》中，也就是说，除了试点地区之外，这类企业无法接受外资。
即便如此，近年来，细胞治疗仍迎来了前所未有的发展态势，仅今年全国就有近10家医院启用细胞治疗中心或门诊。今年4月，北京地坛医院肿瘤生物治疗门诊开诊，开展包括免疫治疗、靶向治疗在内的相关临床试验筛选。10月，青海大学附属医院细胞治疗中心成立，填补了该省细胞治疗领域的空白。目前，全国已有超100家医院在国家卫生健康委备案，正式挂牌细胞治疗临床研究科室，提供多种疾病的诊疗服务。
前述学者指出，CAR-T疗法仍面临着从技术突破向常规治疗转化的挑战。如何让这一革命性疗法超越“救命稻草”，成为患者触手可及的常规治疗选择，不仅关乎技术突破，更需要基础医保与商业保险联动的支付体系，以及更充足的监管力量支撑。
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好新闻没人评论怎么行，我来说几句
前述学者指出，由于基因编辑药物很少，鉴别和评价方面的专家资源相对匮乏，监管部门通常面临审核力量不足的问题。如果申报的是领域内第一款药物，监管方面关注的细节会更多，企业申请被驳回的可能性也更大。
比如供应链，刘明耀一直头疼原材料更换的问题。许多企业同时有国内和国外的临床管线，在做国内申报时需要把某些原材料换成国产的。目前，监管部门对原材料的管控十分严格。
“对细胞药来说，部分原料用于培养和合成细胞之后就不存在了，并不像合成小分子药一样，原料都成为小分子药的一部分。但监管方会认为，既然某种蛋白质属于核心原料，如果要更换，即使这种蛋白最后不存在于细胞药物里，仍需要各种研究取证，证明更换原料后不会影响药效和安全性。这会影响研发速度。”刘明耀说。
在他看来，即使企业联合临床团队，做出了全球最领先、最有望把CAR-T疗法价格打下来的技术，推动产业化落地仍不容易。当前融资环境下，如果缺乏国外的对标产品，资方会“不敢投”。此外，基因与细胞治疗仍在国家发展改革委《市场准入负面清单》中，也就是说，除了试点地区之外，这类企业无法接受外资。
即便如此，近年来，细胞治疗仍迎来了前所未有的发展态势，仅今年全国就有近10家医院启用细胞治疗中心或门诊。今年4月，北京地坛医院肿瘤生物治疗门诊开诊，开展包括免疫治疗、靶向治疗在内的相关临床试验筛选。10月，青海大学附属医院细胞治疗中心成立，填补了该省细胞治疗领域的空白。目前，全国已有超100家医院在国家卫生健康委备案，正式挂牌细胞治疗临床研究科室，提供多种疾病的诊疗服务。
前述学者指出，CAR-T疗法仍面临着从技术突破向常规治疗转化的挑战。如何让这一革命性疗法超越“救命稻草”，成为患者触手可及的常规治疗选择，不仅关乎技术突破，更需要基础医保与商业保险联动的支付体系，以及更充足的监管力量支撑。
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