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一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
刘明耀团队成员在无菌条件下制备供体细胞。图/华东师范大学公众号
CAR-T疗法的适用人群，是经过传统治疗后效果不佳或是有效但多次复发的患者。陈竹指出，其还不能作为一线治疗方案。传统药物至少已有了几十年的临床经验，标准治疗方案无效后，医生再考虑逐步升级疗法。CAR-T疗法经过长期实践形成标准化治疗方案后，才可以讨论作为一线治疗方案的可能性。
适应证方面，CAR-T疗法的优势停留在血液肿瘤领域，即使在自身免疫性疾病领域有所突破，向实体瘤，比如说胃癌、胰腺癌的拓展仍困难重重。陈竹表示，已有CAR-T疗法对绝大多数实体瘤的疗效非常有限，原因不明。T细胞要起效，就要在遇到靶细胞后活化分裂，产生更多T细胞，才能把“敌人”完全“剿灭”。有一种可能是，实体瘤的局部环境不利于CAR-T细胞的扩增。
已有越来越多研究专注于改造T细胞的新方法。这涉及更多复杂的免疫学原理，但陈竹认为攻克有望。刘明耀团队也在探索基因编辑与实体瘤CAR-T的结合点，在他看来，未来五年就能看到实体瘤方面的突破。
在保证疗效的基础上，CAR-T疗法的安全性决定了其能否获批。2016年，魏则西正是因为接受了一种不对症且不成熟的细胞免疫疗法，延误病情后离世。
国内外研究报道最多的不良反应是细胞因子释放综合征，也被称为“细胞因子风暴”。“即使体内CAR-T疗法也无法完全避免风暴。”陈竹坦言。CAR-T细胞接触到了靶细胞之后，相当于被激活，会伴生细胞因子。这些因子会引发体内炎症反应，表现为发烧、高热。如果炎症因子长时间维持高水平，或引发多器官功能障碍，严重时可致命。
细胞因子风暴在血液肿瘤中更常见，其严重程度跟B淋巴细胞的数量有关。在陈竹看来，SLE虽然也涉及B淋巴细胞，但数量更少，不良反应相对较轻，临床上观察到患者的发热在24小时之内缓解，发生率也较低，但长期安全性仍有待观察。同时，治疗前使用抗过敏、抗炎药物，能很大程度上减轻风暴。
刘明耀团队治疗过的自身免疫性疾病患者已超过20例，虽然没有完全避免，但尚未观察到较严重的细胞因子风暴。他指出，异体CAR-T的不良反应比传统自体CAR-T更少。
价格成了CAR-T疗法的显着短板。一位在上海从事细胞免疫疗法研究的学者告诉《中国新闻周刊》，目前国内获批上市的体外CAR-T药物定价都在100万元以上，美国经FDA审批的同类药物定价在十几万到二十万美元。高昂的价格使其普及程度受限。今年CAR-T疗法首次跨过了国家医保谈判门槛，如果纳入商保，这一情况将会得到改善。
陈竹表示，体内CAR-T药品的成本显着低于自体CAR-T药物，作为递送基因的载体，其规模化生产工艺已经成熟，光是制造成本就能降至原来的几十分之一甚至百分之一。刘明耀也表示，异体CAR-T把个性化治疗方案转变为真正的货架药品，整体成本可以从百万元级别降到十万元以下，实现平价的可能性非常大。
不止于“救命稻草”
陈竹团队体内CAR-T药物的研究现在处于I期临床阶段。
“I期临床纳入了 5 例复发难治性SLE女性患者，首要目标是探索药物的安全性。在安全的基础上再观察有效性，按照SLE治疗指南，疗效观察通常持续三个月，有初步疗效才会申请Ⅱ期。”陈竹表示，Ⅱ期、Ⅲ期临床需扩大样本，进一步验证药物在更广大人群中的疗效。
从2012年第一个患者到2017年获批，CAR-T药物已算是快速上市的佼佼者。陈竹认为，CAR-T针对的很多难治性疾病还没有标准治疗方案，研究样本量仍很小，且由于伦理问题，临床研究很难设置对照组。一项不到一百例病人的研究，就可能推动一个CAR-T药物获批。国际上，针对自身免疫性疾病的CAR-T疗法，速度最快的药企已完成了Ⅱ期临床，开始准备Ⅲ期，有可能三年后能够看到该疗法获批。而国内可能要五年，而且是从传统的体外CAR-T开始破冰。
前述学者表示，业内共识是，从药物靶点发现到上市销售，创新药的研发平均耗时10年、耗资10亿美元，成功率却可能只有1％。去年国内获批上市的SLE靶向生物制剂泰它西普，从研发到上市也经历了近12年。
陈竹团队从2023年开始做临床前研究，2024年底制定了临床研究方案，向医院的伦理委员会提交审查报告，三个月后，也就是今年初正式启动了临床试验。陈竹表示，伦理审查也是必要的监管环节。他表示，体内CAR-T疗法是在体内改造T细胞，药物形式上属于化学药物，还没有划归传统的细胞治疗药物。细胞治疗药物原则上要求医院的伦理委员会以及省级卫生健康部门的两级审批和备案。
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CAR-T疗法的适用人群，是经过传统治疗后效果不佳或是有效但多次复发的患者。陈竹指出，其还不能作为一线治疗方案。传统药物至少已有了几十年的临床经验，标准治疗方案无效后，医生再考虑逐步升级疗法。CAR-T疗法经过长期实践形成标准化治疗方案后，才可以讨论作为一线治疗方案的可能性。
适应证方面，CAR-T疗法的优势停留在血液肿瘤领域，即使在自身免疫性疾病领域有所突破，向实体瘤，比如说胃癌、胰腺癌的拓展仍困难重重。陈竹表示，已有CAR-T疗法对绝大多数实体瘤的疗效非常有限，原因不明。T细胞要起效，就要在遇到靶细胞后活化分裂，产生更多T细胞，才能把“敌人”完全“剿灭”。有一种可能是，实体瘤的局部环境不利于CAR-T细胞的扩增。
已有越来越多研究专注于改造T细胞的新方法。这涉及更多复杂的免疫学原理，但陈竹认为攻克有望。刘明耀团队也在探索基因编辑与实体瘤CAR-T的结合点，在他看来，未来五年就能看到实体瘤方面的突破。
在保证疗效的基础上，CAR-T疗法的安全性决定了其能否获批。2016年，魏则西正是因为接受了一种不对症且不成熟的细胞免疫疗法，延误病情后离世。
国内外研究报道最多的不良反应是细胞因子释放综合征，也被称为“细胞因子风暴”。“即使体内CAR-T疗法也无法完全避免风暴。”陈竹坦言。CAR-T细胞接触到了靶细胞之后，相当于被激活，会伴生细胞因子。这些因子会引发体内炎症反应，表现为发烧、高热。如果炎症因子长时间维持高水平，或引发多器官功能障碍，严重时可致命。
细胞因子风暴在血液肿瘤中更常见，其严重程度跟B淋巴细胞的数量有关。在陈竹看来，SLE虽然也涉及B淋巴细胞，但数量更少，不良反应相对较轻，临床上观察到患者的发热在24小时之内缓解，发生率也较低，但长期安全性仍有待观察。同时，治疗前使用抗过敏、抗炎药物，能很大程度上减轻风暴。
刘明耀团队治疗过的自身免疫性疾病患者已超过20例，虽然没有完全避免，但尚未观察到较严重的细胞因子风暴。他指出，异体CAR-T的不良反应比传统自体CAR-T更少。
价格成了CAR-T疗法的显着短板。一位在上海从事细胞免疫疗法研究的学者告诉《中国新闻周刊》，目前国内获批上市的体外CAR-T药物定价都在100万元以上，美国经FDA审批的同类药物定价在十几万到二十万美元。高昂的价格使其普及程度受限。今年CAR-T疗法首次跨过了国家医保谈判门槛，如果纳入商保，这一情况将会得到改善。
陈竹表示，体内CAR-T药品的成本显着低于自体CAR-T药物，作为递送基因的载体，其规模化生产工艺已经成熟，光是制造成本就能降至原来的几十分之一甚至百分之一。刘明耀也表示，异体CAR-T把个性化治疗方案转变为真正的货架药品，整体成本可以从百万元级别降到十万元以下，实现平价的可能性非常大。
不止于“救命稻草”
陈竹团队体内CAR-T药物的研究现在处于I期临床阶段。
“I期临床纳入了 5 例复发难治性SLE女性患者，首要目标是探索药物的安全性。在安全的基础上再观察有效性，按照SLE治疗指南，疗效观察通常持续三个月，有初步疗效才会申请Ⅱ期。”陈竹表示，Ⅱ期、Ⅲ期临床需扩大样本，进一步验证药物在更广大人群中的疗效。
从2012年第一个患者到2017年获批，CAR-T药物已算是快速上市的佼佼者。陈竹认为，CAR-T针对的很多难治性疾病还没有标准治疗方案，研究样本量仍很小，且由于伦理问题，临床研究很难设置对照组。一项不到一百例病人的研究，就可能推动一个CAR-T药物获批。国际上，针对自身免疫性疾病的CAR-T疗法，速度最快的药企已完成了Ⅱ期临床，开始准备Ⅲ期，有可能三年后能够看到该疗法获批。而国内可能要五年，而且是从传统的体外CAR-T开始破冰。
前述学者表示，业内共识是，从药物靶点发现到上市销售，创新药的研发平均耗时10年、耗资10亿美元，成功率却可能只有1％。去年国内获批上市的SLE靶向生物制剂泰它西普，从研发到上市也经历了近12年。
陈竹团队从2023年开始做临床前研究，2024年底制定了临床研究方案，向医院的伦理委员会提交审查报告，三个月后，也就是今年初正式启动了临床试验。陈竹表示，伦理审查也是必要的监管环节。他表示，体内CAR-T疗法是在体内改造T细胞，药物形式上属于化学药物，还没有划归传统的细胞治疗药物。细胞治疗药物原则上要求医院的伦理委员会以及省级卫生健康部门的两级审批和备案。
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