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壹針百萬元的抗癌藥,有望大幅降價?
壹針百萬元的抗癌藥,有望大幅降價?壹針百萬元的抗癌藥,有望大幅降價?
如何破解這壹難題？異體通用型CAR-T是壹種思路。去年7月，上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與上海長征醫院合作，研發出新壹代異體通用型CAR-T療法，3名患有復發難治性自身免疫性疾病的患者接受該療法後，病情得到明顯改善。該成果發表於《細胞》，並入選當年《細胞》年度最佳論文。
華東師范大學生命醫學研究所所長、邦耀生物創始人劉明耀是論文通訊作者之壹。他告訴《中國新聞周刊》，目前，國內外已獲批的CAR-T療法都是自體CAR-T，也就是取患者自己的T細胞進行改造培養。但腫瘤患者此前大多經過放化療，其T細胞有著諸多缺陷。異體CAR-T從年輕健康的供體獲取T細胞，其功能顯然更強。
但異體CAR-T要解決兩個重大問題。首先，異體的T細胞會攻擊患者的健康組織器官，引發強烈免疫反應；其次，便是患者對異體細胞的免疫排異。
邦耀生物從2016年便開始解決異體T細胞的排異問題。劉明耀回憶，團隊通過基因編輯手段敲除或加入某些基因，讓異體T細胞能在患者體內正常擴增。2018年，第壹批通用CAR-T細胞就做出來了，但壹上臨床就發現，受試患者的免疫排異非常顯著。“只有在患者體內才能知道具體的排異情況。”經過八年多的迭代，劉明耀團隊終於證明了異體CAR-T在患者體內能免於排異，且無強烈免疫反應發生。
在劉明耀看來，異體CAR-T的壹大優勢便是，壹份T細胞可以在體外擴增，制備成百上千份的“救命藥”。和普通細胞藥物壹樣，異體CAR-T可以做好放在冰箱裡儲存起來，隨時取用。
另壹種思路是把T細胞的體外改造過程搬到患者體內。這便是陳竹團隊的最新成果。他介紹，傳統T細胞的體外改造通常選用病毒載體對細胞DNA進行編輯，為其裝配精准導航。而直接在體內生成 CAR-T 細胞只需要幾小時。
國際上，體內CAR-T療法已成為投融資合作的新焦點。今年3月，藥企巨頭阿斯利康以10億美元收購了比利時EsoBiotec公司，以獲得其體內CAR-T技術平台。8月，美國吉利德科學公司旗下的老牌CAR-T巨頭Kite以3.5億美元收購了壹家專注體內CAR-T療法的私營生物技術公司。CAR-T療法正完成壹場技術蝶變。
從百萬元到拾萬元
“做CAR-T研究的最終目的是生產出有效、安全且低成本的藥物。”劉明耀說，這也是技術變革的目標。
目前，全球范圍內尚未有CAR-T療法正式獲批用於治療自身免疫性疾病。劉明耀介紹，邦耀生物在研的異體CAR-T療法有兩大適應證：壹是血液腫瘤，包括白血病和淋巴瘤，相應管線已拿到國家藥監局的兩個臨床批件，也就是說可以正式開始招募患者進行臨床試驗；贰是自身免疫性疾病，包括SLE、壞死性肌炎，相應管線已進入臨床前研究階段。
多位受訪者指出，從已有研究來看，CAR-T療法雖然總體療效顯著，但與普通藥物壹樣，也存在個體差異。陳竹強調，任何上市藥物的藥效都不是100％，這也凸顯了臨床試驗的必要性——需要在盡可能大的人群中證實其療效。
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華東師范大學生命醫學研究所所長、邦耀生物創始人劉明耀是論文通訊作者之壹。他告訴《中國新聞周刊》，目前，國內外已獲批的CAR-T療法都是自體CAR-T，也就是取患者自己的T細胞進行改造培養。但腫瘤患者此前大多經過放化療，其T細胞有著諸多缺陷。異體CAR-T從年輕健康的供體獲取T細胞，其功能顯然更強。
但異體CAR-T要解決兩個重大問題。首先，異體的T細胞會攻擊患者的健康組織器官，引發強烈免疫反應；其次，便是患者對異體細胞的免疫排異。
邦耀生物從2016年便開始解決異體T細胞的排異問題。劉明耀回憶，團隊通過基因編輯手段敲除或加入某些基因，讓異體T細胞能在患者體內正常擴增。2018年，第壹批通用CAR-T細胞就做出來了，但壹上臨床就發現，受試患者的免疫排異非常顯著。“只有在患者體內才能知道具體的排異情況。”經過八年多的迭代，劉明耀團隊終於證明了異體CAR-T在患者體內能免於排異，且無強烈免疫反應發生。
在劉明耀看來，異體CAR-T的壹大優勢便是，壹份T細胞可以在體外擴增，制備成百上千份的“救命藥”。和普通細胞藥物壹樣，異體CAR-T可以做好放在冰箱裡儲存起來，隨時取用。
另壹種思路是把T細胞的體外改造過程搬到患者體內。這便是陳竹團隊的最新成果。他介紹，傳統T細胞的體外改造通常選用病毒載體對細胞DNA進行編輯，為其裝配精准導航。而直接在體內生成 CAR-T 細胞只需要幾小時。
國際上，體內CAR-T療法已成為投融資合作的新焦點。今年3月，藥企巨頭阿斯利康以10億美元收購了比利時EsoBiotec公司，以獲得其體內CAR-T技術平台。8月，美國吉利德科學公司旗下的老牌CAR-T巨頭Kite以3.5億美元收購了壹家專注體內CAR-T療法的私營生物技術公司。CAR-T療法正完成壹場技術蝶變。
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目前，全球范圍內尚未有CAR-T療法正式獲批用於治療自身免疫性疾病。劉明耀介紹，邦耀生物在研的異體CAR-T療法有兩大適應證：壹是血液腫瘤，包括白血病和淋巴瘤，相應管線已拿到國家藥監局的兩個臨床批件，也就是說可以正式開始招募患者進行臨床試驗；贰是自身免疫性疾病，包括SLE、壞死性肌炎，相應管線已進入臨床前研究階段。
多位受訪者指出，從已有研究來看，CAR-T療法雖然總體療效顯著，但與普通藥物壹樣，也存在個體差異。陳竹強調，任何上市藥物的藥效都不是100％，這也凸顯了臨床試驗的必要性——需要在盡可能大的人群中證實其療效。
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