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一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?一针百万元的抗癌药,有望大幅降价?
如何破解这一难题？异体通用型CAR-T是一种思路。去年7月，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）与上海长征医院合作，研发出新一代异体通用型CAR-T疗法，3名患有复发难治性自身免疫性疾病的患者接受该疗法后，病情得到明显改善。该成果发表于《细胞》，并入选当年《细胞》年度最佳论文。
华东师范大学生命医学研究所所长、邦耀生物创始人刘明耀是论文通讯作者之一。他告诉《中国新闻周刊》，目前，国内外已获批的CAR-T疗法都是自体CAR-T，也就是取患者自己的T细胞进行改造培养。但肿瘤患者此前大多经过放化疗，其T细胞有着诸多缺陷。异体CAR-T从年轻健康的供体获取T细胞，其功能显然更强。
但异体CAR-T要解决两个重大问题。首先，异体的T细胞会攻击患者的健康组织器官，引发强烈免疫反应；其次，便是患者对异体细胞的免疫排异。
邦耀生物从2016年便开始解决异体T细胞的排异问题。刘明耀回忆，团队通过基因编辑手段敲除或加入某些基因，让异体T细胞能在患者体内正常扩增。2018年，第一批通用CAR-T细胞就做出来了，但一上临床就发现，受试患者的免疫排异非常显着。“只有在患者体内才能知道具体的排异情况。”经过八年多的迭代，刘明耀团队终于证明了异体CAR-T在患者体内能免于排异，且无强烈免疫反应发生。
在刘明耀看来，异体CAR-T的一大优势便是，一份T细胞可以在体外扩增，制备成百上千份的“救命药”。和普通细胞药物一样，异体CAR-T可以做好放在冰箱里储存起来，随时取用。
另一种思路是把T细胞的体外改造过程搬到患者体内。这便是陈竹团队的最新成果。他介绍，传统T细胞的体外改造通常选用病毒载体对细胞DNA进行编辑，为其装配精准导航。而直接在体内生成 CAR-T 细胞只需要几小时。
国际上，体内CAR-T疗法已成为投融资合作的新焦点。今年3月，药企巨头阿斯利康以10亿美元收购了比利时EsoBiotec公司，以获得其体内CAR-T技术平台。8月，美国吉利德科学公司旗下的老牌CAR-T巨头Kite以3.5亿美元收购了一家专注体内CAR-T疗法的私营生物技术公司。CAR-T疗法正完成一场技术蝶变。
从百万元到十万元
“做CAR-T研究的最终目的是生产出有效、安全且低成本的药物。”刘明耀说，这也是技术变革的目标。
目前，全球范围内尚未有CAR-T疗法正式获批用于治疗自身免疫性疾病。刘明耀介绍，邦耀生物在研的异体CAR-T疗法有两大适应证：一是血液肿瘤，包括白血病和淋巴瘤，相应管线已拿到国家药监局的两个临床批件，也就是说可以正式开始招募患者进行临床试验；二是自身免疫性疾病，包括SLE、坏死性肌炎，相应管线已进入临床前研究阶段。
多位受访者指出，从已有研究来看，CAR-T疗法虽然总体疗效显着，但与普通药物一样，也存在个体差异。陈竹强调，任何上市药物的药效都不是100％，这也凸显了临床试验的必要性——需要在尽可能大的人群中证实其疗效。
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华东师范大学生命医学研究所所长、邦耀生物创始人刘明耀是论文通讯作者之一。他告诉《中国新闻周刊》，目前，国内外已获批的CAR-T疗法都是自体CAR-T，也就是取患者自己的T细胞进行改造培养。但肿瘤患者此前大多经过放化疗，其T细胞有着诸多缺陷。异体CAR-T从年轻健康的供体获取T细胞，其功能显然更强。
但异体CAR-T要解决两个重大问题。首先，异体的T细胞会攻击患者的健康组织器官，引发强烈免疫反应；其次，便是患者对异体细胞的免疫排异。
邦耀生物从2016年便开始解决异体T细胞的排异问题。刘明耀回忆，团队通过基因编辑手段敲除或加入某些基因，让异体T细胞能在患者体内正常扩增。2018年，第一批通用CAR-T细胞就做出来了，但一上临床就发现，受试患者的免疫排异非常显着。“只有在患者体内才能知道具体的排异情况。”经过八年多的迭代，刘明耀团队终于证明了异体CAR-T在患者体内能免于排异，且无强烈免疫反应发生。
在刘明耀看来，异体CAR-T的一大优势便是，一份T细胞可以在体外扩增，制备成百上千份的“救命药”。和普通细胞药物一样，异体CAR-T可以做好放在冰箱里储存起来，随时取用。
另一种思路是把T细胞的体外改造过程搬到患者体内。这便是陈竹团队的最新成果。他介绍，传统T细胞的体外改造通常选用病毒载体对细胞DNA进行编辑，为其装配精准导航。而直接在体内生成 CAR-T 细胞只需要几小时。
国际上，体内CAR-T疗法已成为投融资合作的新焦点。今年3月，药企巨头阿斯利康以10亿美元收购了比利时EsoBiotec公司，以获得其体内CAR-T技术平台。8月，美国吉利德科学公司旗下的老牌CAR-T巨头Kite以3.5亿美元收购了一家专注体内CAR-T疗法的私营生物技术公司。CAR-T疗法正完成一场技术蝶变。
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“做CAR-T研究的最终目的是生产出有效、安全且低成本的药物。”刘明耀说，这也是技术变革的目标。
目前，全球范围内尚未有CAR-T疗法正式获批用于治疗自身免疫性疾病。刘明耀介绍，邦耀生物在研的异体CAR-T疗法有两大适应证：一是血液肿瘤，包括白血病和淋巴瘤，相应管线已拿到国家药监局的两个临床批件，也就是说可以正式开始招募患者进行临床试验；二是自身免疫性疾病，包括SLE、坏死性肌炎，相应管线已进入临床前研究阶段。
多位受访者指出，从已有研究来看，CAR-T疗法虽然总体疗效显着，但与普通药物一样，也存在个体差异。陈竹强调，任何上市药物的药效都不是100％，这也凸显了临床试验的必要性——需要在尽可能大的人群中证实其疗效。
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