新闻 
谁在给生命标价?救命药背后的定价权争夺战
谁在给生命标价?救命药背后的定价权争夺战谁在给生命标价?救命药背后的定价权争夺战
卡斯帕承认可能性，称拓展适用患儿人群为“第二阶段”，但强调该拓展的前提是基金会自筹资金。文森特当即表示活动善款将专用于“他人回避的领域”，暗讽资本逐利本质。卡博纳则以“需优先满足公司资金需求”回应，承诺疗效确证后再进行拓展试验。
05
2015年初，AveXis引入多家风投基金董事，融资数百万美元。这些资本将用于支付专利许可等市场化关键步骤，也意味着Zolgensma基因药物不仅需拯救生命，更要为投资者创造利润。卡博纳透露董事会立即推动上市计划：“他们心怀善意，但他们终究要对投资回报负责。”
随后，因卡博纳早年卷入220万美元诉讼案（虽部分判决被推翻），董事会罢免其CEO职务，由药企资深高管肖恩·诺兰接任。
2016年9月，诺兰与盖诺夫妇在曼哈顿酒店酒吧会面。夫妇表达对超龄患儿用药的担忧，诺兰礼节性倾听却无后续。
次年2月AveXis登陆纳斯达克，敲钟现场欢声雷动。分析显示，IPO及后续股票发售筹得数亿美元，但用于Zolgensma基因药物追加试验的资金寥寥。根据《信息自由法》获取的数据，有专业人士估算AveXis与诺华在药物获批前的研发支出不足1200万美元，而知识产权许可花费超10倍于此。部分分析人士认为：“真正推高基因疗法成本的并非临床试验。”
此时盖诺夫妇已决定淡出SMA社群。2015年索菲亚癫痫频发，6岁时肌力衰退的程度甚至到用Zolgensma基因药物都无力回天。2016年9月，积郁多年的盖诺发起诉讼，指控卡斯帕、卡博纳、诺兰、AveXis及医院方违约，索赔5亿美元。诉状指出慈善资金助推药物研发，却在成功前夕被剥夺荣誉与权益。而被告方全盘否认，称基金会主张“毫无事实依据”。
2017年11月，基金会资助的临床试验结果公布：15名受试患儿20个月存活率100%，12名高剂量组婴儿中11人可自主坐立、言语进食。基于此，FDA授予Zolgensma“突破性疗法”认定，助其5年内速获批准上市。
2018年4月，诺华以87亿美元收购AveXis，主要持股人实现财富跃迁：卡斯帕获利超4亿美元，诺兰获1.9亿美元，曼宁原始投资增值60倍至3.15亿。卡博纳虽未透露具体收益，但称“对人类产生重大影响”。
06
收购完成后，诺华启动定价策略。彼时美国新药年均首发价已从2008年的2000美元飙升至2021年的18万美元，基因疗法更推波助澜：2017年首批三款疗法定价超37万美元，眼科基因疗法Luxturna单眼治疗价就达42.5万美元。
诺华组建专家团队构建“基于价值定价”模型，亚利桑那大学药学教授丹尼尔·马隆等人比较Zolgensma基因药物与竞品Spinraza基因药物（首年75万美元，次年37.5万美元），论证前者500万美元内仍具成本效益。
非营利评估机构ICER初版报告认为Zolgensma合理价应低于90万美元，但在诺华游说及新数据支持下，终版认可其价值上限达210万美元。2019年5月24日FDA批准当日，诺华宣布Zolgensma定价212.5万美元，称较Spinraza优惠50%，ICER同步更新报告，将成本效益阈值提至190-210万美元。
尽管美国医保逐步覆盖Zolgensma，但各州医保覆盖计划仍设严格准入：需预先授权、指定专科医师等。2019-2022年间，医保覆盖计划为208例Zolgensma支付3.09亿美元，单例均值近150万美元（含折扣）。
全球超4000名儿童接受治疗，2024年前诺华累计收入超64亿。然而在中低收入国家，多数家庭仍望药兴叹。
“这令人愤怒。”KEI的主任洛夫谈及印度(专题)、南非等地求药无门的家庭时说到。
盖诺夫妇逐步关闭基金会，专注陪伴女儿及其健康的弟弟妹妹。2024年初，索菲亚因病毒感染昏迷两周，醒来后更为虚弱。“我们只关注她当下的快乐。”凯瑟琳说。
唯一慰藉是家族中另一名2023年确诊为SMA的男婴经Zolgensma治疗后健步如飞。“这让我稍感宽慰，”盖诺说，但仍难释怀，“当资本在最后时刻入场，一切都沦为贪婪的游戏。”
这场由慈善点燃、资本收割的医疗革命，最终将210万美元的诘问刻入现代医学伦理的裂隙：当公共资金哺育创新，私营利益收割果实，谁该为生命的定价权负责？
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
无评论不新闻，发表一下您的意见吧
05
2015年初，AveXis引入多家风投基金董事，融资数百万美元。这些资本将用于支付专利许可等市场化关键步骤，也意味着Zolgensma基因药物不仅需拯救生命，更要为投资者创造利润。卡博纳透露董事会立即推动上市计划：“他们心怀善意，但他们终究要对投资回报负责。”
随后，因卡博纳早年卷入220万美元诉讼案（虽部分判决被推翻），董事会罢免其CEO职务，由药企资深高管肖恩·诺兰接任。
2016年9月，诺兰与盖诺夫妇在曼哈顿酒店酒吧会面。夫妇表达对超龄患儿用药的担忧，诺兰礼节性倾听却无后续。
次年2月AveXis登陆纳斯达克，敲钟现场欢声雷动。分析显示，IPO及后续股票发售筹得数亿美元，但用于Zolgensma基因药物追加试验的资金寥寥。根据《信息自由法》获取的数据，有专业人士估算AveXis与诺华在药物获批前的研发支出不足1200万美元，而知识产权许可花费超10倍于此。部分分析人士认为：“真正推高基因疗法成本的并非临床试验。”
此时盖诺夫妇已决定淡出SMA社群。2015年索菲亚癫痫频发，6岁时肌力衰退的程度甚至到用Zolgensma基因药物都无力回天。2016年9月，积郁多年的盖诺发起诉讼，指控卡斯帕、卡博纳、诺兰、AveXis及医院方违约，索赔5亿美元。诉状指出慈善资金助推药物研发，却在成功前夕被剥夺荣誉与权益。而被告方全盘否认，称基金会主张“毫无事实依据”。
2017年11月，基金会资助的临床试验结果公布：15名受试患儿20个月存活率100%，12名高剂量组婴儿中11人可自主坐立、言语进食。基于此，FDA授予Zolgensma“突破性疗法”认定，助其5年内速获批准上市。
2018年4月，诺华以87亿美元收购AveXis，主要持股人实现财富跃迁：卡斯帕获利超4亿美元，诺兰获1.9亿美元，曼宁原始投资增值60倍至3.15亿。卡博纳虽未透露具体收益，但称“对人类产生重大影响”。
06
收购完成后，诺华启动定价策略。彼时美国新药年均首发价已从2008年的2000美元飙升至2021年的18万美元，基因疗法更推波助澜：2017年首批三款疗法定价超37万美元，眼科基因疗法Luxturna单眼治疗价就达42.5万美元。
诺华组建专家团队构建“基于价值定价”模型，亚利桑那大学药学教授丹尼尔·马隆等人比较Zolgensma基因药物与竞品Spinraza基因药物（首年75万美元，次年37.5万美元），论证前者500万美元内仍具成本效益。
非营利评估机构ICER初版报告认为Zolgensma合理价应低于90万美元，但在诺华游说及新数据支持下，终版认可其价值上限达210万美元。2019年5月24日FDA批准当日，诺华宣布Zolgensma定价212.5万美元，称较Spinraza优惠50%，ICER同步更新报告，将成本效益阈值提至190-210万美元。
尽管美国医保逐步覆盖Zolgensma，但各州医保覆盖计划仍设严格准入：需预先授权、指定专科医师等。2019-2022年间，医保覆盖计划为208例Zolgensma支付3.09亿美元，单例均值近150万美元（含折扣）。
全球超4000名儿童接受治疗，2024年前诺华累计收入超64亿。然而在中低收入国家，多数家庭仍望药兴叹。
“这令人愤怒。”KEI的主任洛夫谈及印度(专题)、南非等地求药无门的家庭时说到。
盖诺夫妇逐步关闭基金会，专注陪伴女儿及其健康的弟弟妹妹。2024年初，索菲亚因病毒感染昏迷两周，醒来后更为虚弱。“我们只关注她当下的快乐。”凯瑟琳说。
唯一慰藉是家族中另一名2023年确诊为SMA的男婴经Zolgensma治疗后健步如飞。“这让我稍感宽慰，”盖诺说，但仍难释怀，“当资本在最后时刻入场，一切都沦为贪婪的游戏。”
这场由慈善点燃、资本收割的医疗革命，最终将210万美元的诘问刻入现代医学伦理的裂隙：当公共资金哺育创新，私营利益收割果实，谁该为生命的定价权负责？
[加西网正招聘多名全职sales 待遇优]
| 分享: |
| Note: | _VIEW_NEWS_FULL |
推荐: