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什麼時候能治愈自閉症？(圖)
什麼時候能治愈自閉症？(圖)什麼時候能治愈自閉症？(圖)
好萊塢的壹個問題是，除了很多人靠假裝不是自己來謀生之外，它塑造了人們看待世界的方式。當壹部電影以壹個大多數人不太了解的話題為特色出現時，突然間，這就成為人們關於這個話題的唯壹信息來源。
以 1988 年的電影《雨人》為例，這是壹部有著 30 多年歷史的經典電影。如果你告訴別人你的兒子患有自閉症，他們可能會問你他是否有特別的“快速計算牙簽數目的能力”，或者你是否曾帶他去澳門賭場玩21點游戲。事實上，“目前世界上只有不到100位著名的天才學者能夠達到這壹智商水平。”這是根據壹篇題為《學者症候群:壹種不尋常的狀況》的優秀學術論文得出的結論。只有50%的高智商的學者是自閉症，而其余的則是另外的狀況。
當談到標准孤獨症時，更多的人會患上這種疾病，而這種疾病常常阻礙他們過正常的生活。大約59個兒童中有1個被診斷患有自閉症譜系障礙，男孩患病的可能性是女孩的4倍。疾病預防控制中心下表顯示，患病率似乎隨著時間的推移而增加：
自閉症患病率不斷增長 – 來源：疾病預防控制中心CDC
《今日心理學》(Psychology Today)發表了壹篇文章，試圖解釋這種令人震驚的增長趨勢。和我們之前討論過的其他無法治愈的疾病類似，比如多發性硬化症，科學家不知道是什麼導致了自閉症。處理任何問題的壹個巨大障礙是不知道問題的根源。我們正在治療這些症狀，這意味著每個人對不同的治療可能會有不同的反應。更糟糕的是，這是壹種“譜系障礙”，顧名思義，意思是每個人都有不同程度的嚴重程度。和大多數美國人壹樣，我們面臨的第壹個問題是，我們可以通過服用什麼藥片來解決這個問題?
自閉症藥物
在藥物治療自閉症方面有更多的壞消息，因為根據斯坦福大學教授安東尼奧·哈丹的說法，“制藥公司對開發壹種沒有太多市場份額的藥物不感興趣。”我們從Spectrum於2010年發表的壹篇文章中得到了這壹陳述，同壹出版物去年夏天發表了壹些更為樂觀的消息，談論了壹項名為“自閉症創新醫學研究 – 2-Trials”的資助，其中包括14個國家的48個合作伙伴。正致力於開發能夠以不同方式針對每個人的精准醫學，類似於我們最終將如何研發“治愈癌症”。據說這是迄今為止自閉症研究中最大的項目。與此同時，有壹些藥物可以治療自閉症，也有壹些正在研發中。讀者可以看看 2015 年的論文，題目是《自閉症譜系障礙的藥物療法：綜述》，它詳細討論了正在開發的療法，或者讀者也可以閱讀並了解壹些相關的療法。
FDA 批准的自閉症藥物
到目前為止，藥物治療主要涉及抗精神病藥物的使用，抗精神病藥物主要用於精神分裂症和雙相情感障礙。兩種藥物——利培酮和阿立哌唑——已經被FDA批准用於治療與自閉症相關的易怒症狀，但是目前還沒有FDA批准的藥物用於治療自閉症的核心症狀，如社交障礙。讓我們來看看正在開發中的壹些藥物。
羅氏公司的 Balovaptan
由制藥巨頭羅氏 (Roche) 開發的壹種名為 Balovaptan 的藥物有潛力成為首個幫助自閉症譜系障礙患者改善核心社會交往和交流的藥物療法。FDA 授予該藥物“突破性療法認定”，目前該藥物正處於 II 期臨床試驗階段。(如果壹種藥物被指定為突破性治療，FDA將加快這種藥物的開發和審查。)如果你有興趣參加這項研究，有壹個網站叫aV1ation study，告訴你怎麼做。
aV1ation 研究 – 來源：羅氏
請注意，這項研究只對美國居民開放。
Curemark 和 CM-AT
New Yawk創業公司Curemark成立於2004年，已經獲得了超過6100萬美元的資金，用於開發治療神經系統疾病的新療法。他們的產品線包括候選的主要藥物CM-AT，該藥已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的“快速通道”稱號。該藥物目前正處於3-8歲兒童的III期臨床試驗階段，已完成注冊，被稱為Blum研究。
Blum 研究 – 來源：Curemark
許多自閉症兒童表現出蛋白質消化不良，這可能在自我限制飲食中表現出來，也可能不表現出來。根據Spectrum的另壹篇資料性文章，介紹了該藥物如何解決這個問題：據該公司的科研人員稱，這種藥物背後的理念是:氨基酸是大腦中化學信使的組成部分，而自閉症兒童可能缺乏這種化學信使。通過釋放必需的氨基酸，CM-AT可以恢復兒童大腦中這些化學物質的必要水平。
Autism Therapeutics 和 AT001
倫敦英國創業公司Autism Therapeutics成立於2010年，已經融到了壹筆未公開的資金來開發ATOO1，這是壹種處於治療自閉症核心症狀的最後階段的藥物。唯壹的問題是，自2012年以來，他們並沒有提供任何關於研制情況的更新信息。
Yamo Pharmaceuticals 和 L1-79
關於 Yamo Pharmaceuticals 的了解並不多，這家公司在 Crunchbase 中甚至連個人資料都沒有。他們是壹家小的臨床階段的制藥公司，開發了L1-79，壹種口服治療，似乎可以影響自閉症的核心症狀，包括社交和交流。去年5月，他們還獲得了FDA的“快速通道”稱號，目前正在FDA監督下准備壹項250名患者的2b期研究，該研究計劃於2019年初開始治療患者。這項技術“將廣泛的現有醫學研究整合成壹個比以前更統壹的自閉症理論。”
Seaside Therapeutics 和 Fragile X
成立於 2005 年的馬薩諸塞州初創公司 Seaside Therapeutics 已經獲得了 3000 萬美元的資金，用於開發藥物治療，以糾正或改善自閉症和脆性 X 綜合征的病程。（脆性 X 綜合征是壹種遺傳性疾病，會導致壹系列發育問題，包括學習障礙和認知障礙。）以下是他們的藥物產品:
Seaside Therapeutics 產品線 – 來源：Seaside Therapeutics
雖然社會上大多數人都耐心地等待這類藥物獲得批准，但許多家長卻不想等待，並求助於互聯網。
自閉症與谷歌醫生
很難理解，對於那些知道自己的孩子被診斷出患有無法治愈的疾病的父母來說，這有多麼痛苦。不可避免的是，家長們會立即開始自己的研究，找出可以做些什麼來幫助他們的孩子，圍繞這個話題已經形成了壹個完整的在線社區。你能想到的每壹種家庭療法都將被討論，雖然有些人聲稱在壹個例子中“治愈了自閉症”，但對壹些人有效的方法並不總是對另壹些人有效。問谷歌醫生是否有治愈自閉症的方法沒有壞處，只要現實壹點，你將會得到你想要的答案。社區需要關注的是尋找自閉症的原因，也許可以采取壹種涉及遺傳學和機器學習算法的方法。
其他自閉症創業公司
雖然這篇文章專注於藥物治療，但也確實有壹些值得注意的自閉症相關初創公司。猶他州的壹家名為 Lineagen的公司為自閉症譜系障礙兒童提供基因檢測服務。還有壹家名為 Cognoa 的初創公司，它利用人工智能診斷自閉症。最後，壹家名為 Aperiomics 的公司認為也許答案就在於識別導致自閉症的病原體，他們正在努力探索這個問題。
大部分創業公司都在利用應用程序幫助治療自閉症。本文著重關注已經開始FDA審批程序的針對自閉症的新藥，或者任何著眼於自閉症的基因根源或者我們如何使用個性化藥物治療患者的創業公司。
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