先天患亨特综合症男孩接受首个基因治疗,效果让医生震惊
几乎未能成行的试验
曼彻斯特大学的研究团队由布莱恩·比格（Brian Bigger）教授领导，花费超过15年研发亨特综合症的基因疗法。
2020年，该大学宣布与一家美国小型生物技术公司Avrobio合作，开展临床试验。
但三年后，该公司因另一项基因疗法研究结果不佳及资金不足，将许可证退还给大学。
这项原本将帮助奥利弗的首次人体试验，尚未开始就陷入危机。
琼斯教授说：“我们必须迅速行动，挽救整个构想，并寻找新的赞助方和资金来源。”
此时，英国医学研究慈善机构LifeArc介入，提供250万英镑资金。
执行长萨姆·巴雷尔（Sam Barrell）博士表示：“对英国超过350万名罕见病患者而言，获得有效治疗是一项巨大挑战——目前95%的疾病没有任何治疗方法。”
朱家庆幸试验未被迫中止，并希望斯凯勒有一天能像弟弟一样受益于基因疗法。
瑞奇说：“我愿意走到天涯海角，无论往后走、向前走、倒着走、光着脚走，只为确保我的孩子拥有更好的未来。”
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2020年，该大学宣布与一家美国小型生物技术公司Avrobio合作，开展临床试验。
但三年后，该公司因另一项基因疗法研究结果不佳及资金不足，将许可证退还给大学。
这项原本将帮助奥利弗的首次人体试验，尚未开始就陷入危机。
琼斯教授说：“我们必须迅速行动，挽救整个构想，并寻找新的赞助方和资金来源。”
此时，英国医学研究慈善机构LifeArc介入，提供250万英镑资金。
执行长萨姆·巴雷尔（Sam Barrell）博士表示：“对英国超过350万名罕见病患者而言，获得有效治疗是一项巨大挑战——目前95%的疾病没有任何治疗方法。”
朱家庆幸试验未被迫中止，并希望斯凯勒有一天能像弟弟一样受益于基因疗法。
瑞奇说：“我愿意走到天涯海角，无论往后走、向前走、倒着走、光着脚走，只为确保我的孩子拥有更好的未来。”
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