先天患亨特综合症男孩接受首个基因治疗,效果让医生震惊
图像加注文字，母亲景如和父亲瑞奇希望这项突破性的疗法最终也能惠及奥利佛的哥哥斯凯勒。
5月，奥利弗回到曼彻斯特，接受关键检测以确认基因疗法是否奏效。
这次，全家人都在场。
我们在曼彻斯特市中心的一个公园见面，立刻可以看出情况非常乐观。
奥利弗比之前更活泼、更好奇。明显地，他现在可自由玩耍，并且已经离开医院，看起来更有精神、更健康。
瑞奇欣喜若狂：“他表现得非常好。我们看到他的语言和行动能力都有进步。仅仅三个月，他就成熟了许多。”
真正的大喜讯是，奥利弗已经可停止每周注射所缺失的酶。
景如说：“每次告诉别人奥利弗自己在制造酶时，我都想掐自己一下，因为这太不可思议了。每次谈到这件事我都想哭。”
她表示，奥利弗与治疗前“完全不同”，现在“话很多”，并且更积极与其他孩子互动。
我们终于见到五岁的斯凯勒，他非常保护并关心弟弟。
瑞奇说：“我最大的愿望是斯凯勒也能接受同样的治疗。感觉奥利弗的人生被重置了，我希望斯凯勒也能如此，尽管他年纪稍大。”
起初，人们认为奥利弗年龄过大，因为治疗无法逆转已存在的损伤，但检查结果显示他基本上不受影响。
斯凯勒似乎对周围世界充满兴趣，走向公园时还主动牵我的手聊天。
瑞奇解释，斯凯勒在语言和运动技能方面发展迟缓，但正在接受注射治疗，该疗法能将治疗送达身体，但无法进入大脑。
“永远心存感激”
奥利弗每三个月回一次曼彻斯特，进行持续数天的后续检测。
8月底，进一步检查确认基因疗法正在发挥作用。
奥利弗显然状况良好，距离治疗开始已过九个月。
奥利弗因琼斯教授的白胡子而称呼其为“圣诞老人”，琼斯笑容满面：“移植前，奥利弗完全无法制造任何酶，而现在他制造的量是正常值的数百倍。”
“更重要的是，我们看到他在进步，他在学习，有新的词汇和技能，他行动自如多了。”
然而，琼斯教授仍保持谨慎：“我们必须小心，不要过度兴奋，但目前情况已经非常理想。”
在医院的屋顶花园，奥利弗与父亲一起玩耍。
瑞奇说：“他就像完全变了一个孩子，到处跑，话不停。”
“奥利弗的未来看起来非常光明，希望这意味着更多孩子能接受治疗。”
目前，共有五名男童参与试验，来自美国、欧洲和澳洲。英国没有患者参与，因为确诊太晚不符合资格。
所有孩子将至少接受两年的监测。如果试验成功，医院和大学希望与另一家生物技术公司合作，推动治疗获得许可。
琼斯教授表示，同样的基因疗法正应用于其他基因疾病。
曼彻斯特目前也在试验针对黏多醣症第一型（MPS I —— Hurler syndrome、赫勒氏症）和三型 （MPS III——Sanfilippo syndrome、圣菲利柏氏症）的类似疗法。
瑞奇和景如表示，他们对曼彻斯特团队允许奥利弗参与试验“永远心存感激”。
他们对奥利弗近月的进展感到惊讶。
奥利弗现在能制造缺失的酶，身体和大脑保持健康。
瑞奇说：“我不想乌鸦嘴，但我觉得结果非常非常好。”
“他的生活不再被针头和医院看诊主宰。他的语言、敏捷度和认知发展都有显着提升。”
“这不仅仅是随年龄增长的缓慢曲线，而是自移植后呈现指数级跃升。”
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5月，奥利弗回到曼彻斯特，接受关键检测以确认基因疗法是否奏效。
这次，全家人都在场。
我们在曼彻斯特市中心的一个公园见面，立刻可以看出情况非常乐观。
奥利弗比之前更活泼、更好奇。明显地，他现在可自由玩耍，并且已经离开医院，看起来更有精神、更健康。
瑞奇欣喜若狂：“他表现得非常好。我们看到他的语言和行动能力都有进步。仅仅三个月，他就成熟了许多。”
真正的大喜讯是，奥利弗已经可停止每周注射所缺失的酶。
景如说：“每次告诉别人奥利弗自己在制造酶时，我都想掐自己一下，因为这太不可思议了。每次谈到这件事我都想哭。”
她表示，奥利弗与治疗前“完全不同”，现在“话很多”，并且更积极与其他孩子互动。
我们终于见到五岁的斯凯勒，他非常保护并关心弟弟。
瑞奇说：“我最大的愿望是斯凯勒也能接受同样的治疗。感觉奥利弗的人生被重置了，我希望斯凯勒也能如此，尽管他年纪稍大。”
起初，人们认为奥利弗年龄过大，因为治疗无法逆转已存在的损伤，但检查结果显示他基本上不受影响。
斯凯勒似乎对周围世界充满兴趣，走向公园时还主动牵我的手聊天。
瑞奇解释，斯凯勒在语言和运动技能方面发展迟缓，但正在接受注射治疗，该疗法能将治疗送达身体，但无法进入大脑。
“永远心存感激”
奥利弗每三个月回一次曼彻斯特，进行持续数天的后续检测。
8月底，进一步检查确认基因疗法正在发挥作用。
奥利弗显然状况良好，距离治疗开始已过九个月。
奥利弗因琼斯教授的白胡子而称呼其为“圣诞老人”，琼斯笑容满面：“移植前，奥利弗完全无法制造任何酶，而现在他制造的量是正常值的数百倍。”
“更重要的是，我们看到他在进步，他在学习，有新的词汇和技能，他行动自如多了。”
然而，琼斯教授仍保持谨慎：“我们必须小心，不要过度兴奋，但目前情况已经非常理想。”
在医院的屋顶花园，奥利弗与父亲一起玩耍。
瑞奇说：“他就像完全变了一个孩子，到处跑，话不停。”
“奥利弗的未来看起来非常光明，希望这意味着更多孩子能接受治疗。”
目前，共有五名男童参与试验，来自美国、欧洲和澳洲。英国没有患者参与，因为确诊太晚不符合资格。
所有孩子将至少接受两年的监测。如果试验成功，医院和大学希望与另一家生物技术公司合作，推动治疗获得许可。
琼斯教授表示，同样的基因疗法正应用于其他基因疾病。
曼彻斯特目前也在试验针对黏多醣症第一型（MPS I —— Hurler syndrome、赫勒氏症）和三型 （MPS III——Sanfilippo syndrome、圣菲利柏氏症）的类似疗法。
瑞奇和景如表示，他们对曼彻斯特团队允许奥利弗参与试验“永远心存感激”。
他们对奥利弗近月的进展感到惊讶。
奥利弗现在能制造缺失的酶，身体和大脑保持健康。
瑞奇说：“我不想乌鸦嘴，但我觉得结果非常非常好。”
“他的生活不再被针头和医院看诊主宰。他的语言、敏捷度和认知发展都有显着提升。”
“这不仅仅是随年龄增长的缓慢曲线，而是自移植后呈现指数级跃升。”
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